AL-S Pharma今日宣布，其在研药物AP-101在2期临床试验中取得积极主要结果。AP-101是一款潜在“first-in-class”单克隆抗体，靶向错误折叠的SOD1蛋白，这一病理机制与散发性肌萎缩侧索硬化（ALS）及突变型SOD1-ALS均密切相关。 

该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照设计，共纳入52例散发性ALS患者和21例突变型SOD1-ALS患者。研究为期24周，之后进入24周的开放标签延长期，并设置随访以进一步评估安全性。分析显示，AP-101在联合标准治疗时达到主要终点。经过12个月的治疗，探索性临床结果显示，患者在生存期、无创通气需求等指标上出现临床意义的改善，并观察到疾病分期及神经丝蛋白生物标志物的稳定。该药物表现出良好的安全性和耐受性。