8 月 27 日，罗氏制药宣布，中国 NMPA 已正式批准艾满欣（通用名：利司扑兰/Risdiplam）片剂上市，用于治疗 2 岁及以上且体重≥20 公斤的儿童及成人患者的脊髓性肌萎缩症（下简称 SMA）。

据悉，新型 5 毫克片剂无需冷藏，可在室温条件下储存，患者可整片吞服或分散于水后随餐或空腹服用。

SMA 是一种全身性、多系统的进行性神经肌肉遗传性疾病。SMA 患者由于 SMN1 基因的缺失或突变，不能产生足够的功能性 SMN 蛋白，从而影响运动、呼吸、吞咽等重要功能。随着病程进展，SMA 患者会丧失行动能力，出现呼吸、吞咽障碍，甚至威胁生命。

利司扑兰是 SMN2 基因双位点剪接修饰剂，靶向 SMA 直接病因，持久且稳定提高 SMN 蛋白水平。利司扑兰可穿透血脑屏障，同时提高中枢及外周 SMN 蛋白水平且保持稳定，使患者运动功能获得持续改善，提高生存率。

此前，利司扑兰口服溶液用散于 2021 年在国内获批用于治疗 2 月龄及以上 SMA 患者，是国内获批的首个 SMA 口服治疗药物。2023 年，该药首次通过医保谈判纳入国家医保目录，并于同年获批将适用人群拓展至 16 日龄及以上的 SMA 患者。

本次利司扑兰片剂的国内获批有望进一步提升患者用药的独立自主性和依从性，改善 SMA 疾病长期管理。

在海外，利司扑兰片剂已先后于 2025 年 2 月和 6 月分别在美国和欧盟获批，主要依据为生物等效性研究 NCT04718181 的相关结果。研究数据表明，无论整片吞服还是分散于水中服用，其在体内的暴露水平与口服溶液剂型相当。这表明服用片剂的患者可获得的疗效和安全性与口服溶液剂型现有水平相当。