Rhythm Pharmaceuticals宣布，美国FDA已受理其药品setmelanotide的补充新药申请（sNDA），用于治疗继发性下丘脑性肥胖，并授予优先审评资格。该申请的PDUFA目标日期为2025年12月20日。与此同时，欧洲药品管理局（EMA）也已受理该药品扩展适应症的监管申请。Setmelanotide是一种黑皮质素-4受体（MC4R）激动剂，此前已获FDA与EMA批准，用于治疗由Bardet-Biedl综合征及POMC、PCSK1或LEPR基因缺陷导致的肥胖。该疗法曾获FDA授予突破性疗法认定，用于治疗下丘脑性肥胖。

本次扩展适应症申请主要基于关键临床3期试验TRANSCEND的积极结果。这是一项全球性研究，纳入120例继发性下丘脑性肥胖患者。试验达到主要终点：setmelanotide治疗组患者在52周时平均身体质量指数（BMI）较基线下降16.5%，而安慰剂组则上升3.3%，两组间差异具有高度统计学意义（p<0.0001）。经安慰剂校正后，治疗组患者BMI降低幅度达19.8%，显示出显著且具有临床意义的疗效。