SpringWorks Therapeutics日前宣布，欧盟批准Ogsiveo（nirogacestat）片剂，用于需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成人患者。根据新闻稿，Ogsiveo是首个在欧盟被批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物，硬纤维瘤是一种罕见的软组织肉瘤亚型。

此次Ogsiveo的获批是基于3期DeFi试验此前取得的积极结果。结果显示，DeFi试验达到了改善无进展生存期（PFS）的主要终点，Ogsiveo比安慰剂治疗有统计学上显著的改善，将疾病进展风险降低71%。基于RECIST v1.1的确认客观缓解率（完全缓解+部分缓解），Ogsiveo组为41%，安慰剂组为8%；Ogsiveo组的完全缓解率为7%，安慰剂组的完全缓解率为0%。此外，Ogsiveo在患者报告的结局（PROs）方面也显示出统计学意义和临床意义的改善。 

Ogsiveo是一款口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂。γ-分泌酶能够切割多种跨膜蛋白复合体，其中包括Notch蛋白。而Notch蛋白被认为能够激活导致硬纤维瘤生长的信号通路。Ogsiveo曾获得美国FDA授予快速通道资格、突破性疗法认定与优先审评资格，并在2023年11月获批用以治疗进行性、不可切除复发或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者。