Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，已向美国FDA滚动递交其AAV基因疗法DTX401的生物制品许可申请（BLA），用于治疗Ia型糖原贮积病（GSDIa）。公司已向FDA提交了非临床和临床模块，并计划在2025年第四季度完成包括化学、生产与质量控制（CMC）模块在内的完整申请，以加快该疗法的审评进程。

DTX401是一种在研AAV8基因疗法，目的是在天然启动子的控制下稳定表达具有活性的G6Pase-α，从而使接受治疗的肝细胞能够响应调节葡萄糖的正常激素信号，包括胰岛素、胰高血糖素和皮质醇。此次递交的BLA中包含了此前公布的3期随机、安慰剂对照试验的96周数据。研究结果显示，与基线相比，接受DTX401治疗的患者在最后一次随访时每日所需玉米淀粉摄入量进一步下降，DTX401持续治疗组下降60%，而安慰剂转入DTX401治疗组则下降64%，相较于48周时的数据均有显著改善。这一结果进一步印证了DTX401在改善患者代谢负担方面的持久疗效。