诺华（Novartis）今日宣布，其在3期临床试验VAYHIT2中取得积极的主要结果。该研究评估了抗体ianalumab联合口服血小板生成素受体激动剂Promacta（eltrombopag）用于既往接受糖皮质激素治疗的原发性免疫性血小板减少症（ITP）患者的疗效。与安慰剂联合eltrombopag相比，ianalumab联合eltrombopag显著延长了至治疗失败的时间（TTF），这一主要终点衡量患者在治疗期间及之后维持安全血小板水平的时间长短。此外，在次要关键终点方面，接受联合治疗的患者在六个月时血小板计数持续改善的比例显著高于对照组。安全性分析显示，ianalumab的安全性特征与既往临床研究一致，未发现新的安全性信号。

Ianalumab是一款阻断BAFF受体的抗体疗法，在阻断BAFF信号传导的同时，可通过增强的抗体依赖性细胞毒性（ADCC）清除B细胞，有潜力带来更持久的疾病缓解。Ianalumab在ITP治疗中以每月一次、连续四次给药的方案，有望通过短程治疗实现长期疾病控制。目前，该药还在针对B细胞驱动的其他自身免疫性疾病中开展研究，包括正在进行的一线ITP及复发/难治性温抗体型自身免疫性溶血性贫血3期临床试验。