IO Biotech今日公布其在研癌症疫苗Cylembio（imsapepimut与etimupepimut，配合佐剂）关键临床3期试验的主要结果。该试验在407例不可切除或转移性黑色素瘤患者中，评估Cylembio联合默沙东（MSD）的PD-1抑制剂Keytruda（pembrolizumab）与pembrolizumab单药作为一线治疗的疗效。

分析显示，联合治疗组在无进展生存期（PFS）方面较单药组有所改善，风险比为0.77（95% CI：0.58-1.00），中位PFS分别为19.4个月与11.0个月，但主要终点的统计学显著性（p=0.056）略低于预设阈值（p≤0.045）。在未接受过新辅助/辅助PD-1抑制剂治疗的患者亚组（n=371）中，联合治疗的风险比为0.74（95% CI：0.56-0.98，p=0.037），中位PFS延长至24.8个月，相较对照组的11.0个月有所提升。几乎所有亚组均观察到PFS改善，其中PD-L1阴性肿瘤患者的受益尤为显著（HR=0.54，95% CI：0.35-0.85，p=0.006），中位PFS为16.6个月，对照组为3.0个月。研究还观察到联合治疗组在总生存期（OS）方面呈改善趋势（HR=0.79，95% CI：0.57-1.10），但数据尚未成熟。Cylembio联合pembrolizumab耐受性良好，未发现新的安全性信号。IO Biotech计划于今年秋季与美国FDA会面，讨论该研究数据及潜在上市申请途径。

Cylembio是一款在研的免疫调节、现货型治疗用癌症疫苗，通过激活并扩增针对IDO1阳性和/或PD-L1阳性细胞的T细胞，旨在同时杀灭肿瘤细胞和肿瘤微环境中的免疫抑制细胞。