CAR-T疗法也是逐渐好起来了！

当地时间2025年6月26日，FDA官网发布公告，称将取消对目前已在美国获批上市的6款CAR-T疗法的风险评估和缓解策略（REMS）要求。

所谓REMS，指的是FDA对某些具有严重风险的药品所要求的药品安全性计划，可包括一个或多个要素，以确保药品的获益超出其风险。具体而言，REMS可以包括用药指南、患者包装说明书和/或沟通计划，以及与有滥用或过量风险的药物的包装和安全处置相关的技术。FDA 可能还会要求确保安全使用的要素（ETASU）作为 REMS 的一部分。

此前，因存在细胞因子释放综合征 （CRS） 和神经毒性的风险，包括Abecma（idecabtagene vicleucel， BMS）、Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，BMS） 、Carvykti（ciltacabtagene autoleucel，强生/传奇生物）、Kymriah（tisagenlecleuce，诺华）、Tecartus（brexucabtagene autoleucel，吉利德） 、Yescarta（axicabtagene ciloleucel，吉利德）在内的6款CAR-T产品均受REMS计划限制。

FDA本次发布的公告中明确指出，鉴于日渐成熟的管理规范、在CRS和神经毒性诊治方面积累的丰富经验以及稳定的不良事件报告率，FDA确认无需REMS即可保证此类药物的安全有效使用。因此将正式取消针对CAR-T疗法的REMS要求。

对于整个CAR-T赛道而言，这无疑是个值得欢呼的喜讯。

首先，从患者角度来看，其之后获取和使用CAR-T疗法的流程被简化。原先REMS的合规流程（如医院认证、药物储备）在一定程度上会限制偏远地区患者获取治疗，取消后能扩大可及性。并且，FDA公告中指出，之后将简化产品给药后的患者检测。具体而言，标签更新包括：1）监测时长：至少2周（其中第一周需每日监测）；2）患者活动限制：建议患者在给药后两周内居住在医疗机构附近；3）驾驶限制：建议给药后两周内避免驾驶。

而对于制药商来说，随着限制取消，这意味着之后将不再强制要求开具这些CAR-T产品的医院及诊所必须获得特殊认证，也不再强制要求现场备有托珠单抗，CAR-T疗法的使用范围将有望从需要资质认证的专业医疗机构扩大到社区卫生中心。此外，领英上的一篇文章指出，FDA取消REMS将进一步降低获取CAR-T疗法的成本。

综合来看，以上这些都将进一步缓解我们此前常提及的CAR-T这类高价疗法商业化难的问题。

不过需要说明的是，虽FDA已决定取消CAR-T疗法的REMS要求，但仍有黑框警告风险。CAR-T黑框警告风波最早始于2023年7月，此事一直颇有争议。原CDER主任Peter Marks在任时曾在采访中披露或许之后将对CAR-T疗法的黑框警告采取更“宽容”的措施。但随着FDA经历半年的动荡，此事并未有明确的进一步落地动作。如今FDA已取消REMS要求，或许是个好兆头！

参考资料：

1.药时代往期文章

2.https://www.biopharmadive.com/news/car-t-rems-fda-ease-requirements-bcma-cd19/751865/

3.FDA官网