6月30日，圣因生物（SanegeneBio）宣布，该公司自主研发的靶向CFB的小核酸（siRNA）药物SGB-3383注射液的中国国内1期临床研究已于近日在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。SGB-3383是一款靶向补体B因子（Complement Factor B，CFB）的siRNA药物，拟开发用于治疗补体介导的肾脏相关疾病。

补体系统是机体固有免疫的重要组成部分，在人体内发挥着重要的免疫及生理功能，起到保护身体免受感染以及清除死细胞和凋亡物质的作用。补体系统的激活有三种途径：经典途径、替代途径和凝集素途径。CFB作为补体替代途径中的重要组成部分，是参与补体活化的一个关键成分，在细胞损伤及炎症过程中均起到重要作用。CFB参与了多种疾病的发生发展，目前研究发现CFB与非典型溶血性尿毒症、年龄相关性黄斑变性、心血管疾病、肿瘤等疾病相关。靶向CFB的疗法，通过调节补体活化，可能在治疗多种替代途径功能异常导致的疾病的同时，不影响其它补体途径介导的对微生物入侵的免疫反应，在降低患者感染风险方面显示出潜在的治疗效果。

公开资料显示，SGB-3383是一款靶向CFB的 siRNA药物，通过RNAi抑制肝脏中CFB的表达，从而治疗补体介导的肾脏疾病，包括IgA肾病、C3肾小球病、免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎、非典型溶血尿毒综合征等。临床前研究数据表明，SGB-3383能显著且持久地降低肝脏和血液中CFB的水平，同时具有良好的安全性和耐受性。

本次临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的1期研究，主要目的是评价SGB-3383在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。