德国默克（Merck KGaA）今日公布了MANEUVER临床3期试验第一部分的详细积极结果。该试验评估了由与和誉医药（Abbisko Therapeutics）联合开发的集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂pimicotinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者的疗效。分析显示，每日一次口服的pimicotinib在试验第25周达到主要终点——由盲法独立评审委员会（BIRC）评估的客观缓解率显著优于安慰剂，分别为54.0%与3.2%（p<0.0001）。研究还在所有与TGCT相关的关键患者报告结局的次要终点上显示出具有统计学意义且临床显著的改善。

Pimicotinib起效迅速，在13周时已有41.3%的患者（63人中的26人）达成客观缓解。在主要分析数据截止时，BIRC根据RECIST v1.1标准评估发现，几乎所有pimicotinib组患者（63人中的58人，92.1%）的肿瘤体积出现缩小，其中1人获得完全缓解，33人获得部分缓解。而针对TGCT专门设定的终点指标——肿瘤体积评分（TVS）显示，近三分之二接受pimicotinib治疗患者的肿瘤体积减少至少50%（pimicotinib组61.9% vs安慰剂组3.2%，p<0.0001）。

Pimicotinib（ABSK021）是和誉医药研发的一款口服、高选择性与活性、潜在“best-in-class”的CSF-1R小分子抑制剂，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。