5月23日，施维雅（Servier）与烨辉医药宣布达成一项对于施维雅收购小分子menin抑制剂BN104的最终协议。该药物由烨辉医药研发，拟用于治疗急性白血病，目前正处于1/2期临床开发阶段。

急性白血病是由KMT2A基因重排或NPM1突变所驱动，而这两种变异所导致的异常基因表达则依赖于由MEN1基因编码的Menin蛋白维持。研究发现，破坏Menin-MLL的相互作用，可以阻止MLL基因重排白血病细胞的生长。因此，Menin抑制剂目前被认为是又一个靶向治疗急性白血病的潜在突破性治疗方法，尤其是对那些携带KMT2A基因重排或NPM1基因突变的患者。

BN104是烨辉医药自主研发的一种新型、高活性、高选择性的小分子药物，并有望成为治疗携带KMT2A基因重排或NPM1突变急性白血病的新的治疗选择。

据烨辉医药早前新闻稿介绍，BN104已在急性髓系白血病移植瘤的临床前动物模型中表现出高效的抗癌活性。研究还发现，该产品在保持治疗有效性的同时，对hERG（一种离子通道）几乎不存在抑制作用，预计临床产生心脏QTc（按心率校正的QT间期）延长的风险很低，具有更好的安全性。

2024年美国血液学会（ASH）年会公布的BN104试验数据显示，在复发难治性急性髓系白血病（AML）患者中，KMT2A重排亚组患者的完全缓解/伴部分血液学恢复的完全缓解率达60.9%，NPM1突变亚组为40%，BN104具有可耐受的安全性（未出现QTc间期延长或≥3级的分化综合征）。

BN104于2023年4月获得美国FDA授予孤儿药资格，并于2023年10月获得FDA急性白血病治疗的快速通道资格。在中国，该产品也已经被NMPA纳入突破性治疗品种，拟定适应症为用于治疗携带KMT2A重排和/或NPM1突变的复发/难治性急性白血病。

根据协议条款，烨辉医药将获得BN104的首付款及后续开发和注册里程碑付款。施维雅将加速推进BN104在突变型AML以及急性淋巴细胞白血病（ALL）的全球临床开发，目前这些治疗领域存在重大医疗需求，尤其是复发/难治性患者迫切需要安全性更高、耐受性更强的治疗方式。