在EMBARK研究第二部分的最新分析中，纳入了在第一部分接受安慰剂治疗、年龄在8至9岁（n=14）的杜氏肌营养不良症患者。在Elevidys治疗一年后，与匹配的外部对照组相比，所有关键终点的组间差异（最小二乘均值）均具有统计学意义，包括北极星步行评估（NSAA）的4.75分（P=0.0026）、从地面起身时间（TTR）的6.87秒（P=0.0010）以及10米步行/跑步（10MWR）的4.76秒（P=0.0097）。
ASGCT上展示的结果来自EMBARK第二部分的持续分析，该分析将63名参与者的两年结果与未接受治疗的杜氏肌营养不良症患者的外部对照组数据进行了比较。治疗两年后的结果显示，与匹配的外部对照组相比，接受Elevidys治疗的个体在多项运动功能指标上表现更好。此外，在EMBARK研究的两年期间未观察到新的安全性信号，并且在部分患者（n=16）中，从第12周到第64周，微肌营养不良蛋白表达和肌膜定位持续存在。
Elevidys是一款重组基因疗法，将表达微抗肌萎缩蛋白（micro-dystrophin）的转基因包装在AAV病毒载体中，通过单次静脉注射，使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白，可以对携带任何类型DMD致病基因变异的患者生效。罗氏在2019年与Sarepta达成28.5亿美元的研发合作，共同开发这一基因疗法。
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