Azafaros公司今日宣布,已完成超额认购的1.32亿欧元B轮融资。本轮融资将助力Azafaros加速其核心在研产品nizubaglustat的开发,预计该药物将在今年晚些时候进入治疗C型尼曼皮克病(NPC)以及GM1/GM2神经节苷脂贮积症的3期临床研究。该公司同时推动管线拓展至其他适应症。
Nizubaglustat是一种口服小分子,具有独特的双重作用机制,被开发用于治疗伴有神经系统症状的罕见溶酶体贮积症,包括GM1和GM2神经节苷脂贮积症以及NPC。该药物已获得美国FDA授予治疗GM1、GM2神经节苷脂贮积症和NPC的罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。
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