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潜在首款!创新基因疗法获FDA优先审评资格
发布时间: 2025-05-15     来源: 药明康德

REGENXBIO公司今日宣布,美国FDA已受理其为在研基因疗法clemidsogene lanparvovec(RGX-121)提交的生物制品许可申请(BLA),用于治疗II型黏多糖贮积症(MPS II,亦称亨特综合征)。FDA已授予该申请优先审评资格,预计在今年11月9日之前完成审评。新闻稿指出,RGX-121有望成为治疗MPS II的首款一次性基因疗法。


RGX-121旨在使用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶(IDS)的转基因递送至中枢神经系统(CNS)。向CNS细胞内递送编码IDS的转基因可以为患者提供一个永久性的IDS分泌源,并能穿越血脑屏障,实现对CNS中其他细胞遗传缺陷或功能异常的长期修复。RGX-121已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格和再生医学先进疗法认定。


此前公布的关键性临床试验结果显示,接受RGX-121治疗的MPS II患者的脑脊液D2S6水平平均降低86%,接近正常水平,D2S6是大脑疾病活动的关键生物标志物之一。此外,对在临床试验的剂量探索阶段接受治疗患者的长期随访数据显示,在接受关键性试验阶段推荐剂量治疗的患者中,80%的患者在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。

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