LMNA DCM是一种由LMNA基因突变引发的遗传性心脏病,可导致心肌衰弱和扩大,并快速进展为终末期心力衰竭。NVC-001旨在减少对细胞核的作用力,以恢复核膜完整性,这是LMNA DCM的标志,并治疗疾病。
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