Imbria现任首席执行官Alvin Shih博士表示,此次B轮融资将加速核心药物Ninerafaxstat的2b期临床试验,该试验可验证其对nHCM患者能量代谢障碍的治疗潜力,为这一疾病领域带来突破希望。
Ninerafaxstat通过靶向抑制3-KAT这一关键酶,实现了对心肌细胞线粒体能量代谢的调节,这种新陈代谢的转变不仅使ATP的生产效率得到提升,还有助于增强心脏功能,有效恢复心肌能量稳态,改善心血管疾病患者的症状。
同时,与其他同类调节心肌能量代谢的药物不同,许多药物作用于脂肪酸代谢的多个环节,容易影响全身代谢,引发副作用,而Ninerafaxstat仅抑制脂肪酸β氧化的最后一步,既能适当调节脂肪酸代谢,又不会过度影响供能,还能促进心肌细胞利用葡萄糖。这种精准作用方式减少了对其他器官代谢的干扰,在临床试验中能更有效地改善心血管疾病患者的心脏功能和运动耐量。
在针对症状性非梗阻性肥厚型心肌病(nHCM)的随机双盲2期临床试验IMPROVE-HCM中,Ninerafaxstat展现出突破性疗效,获得了积极的顶线结果。 nHCM是一种罕见疾病,而Ninerafaxstat被证明对nHCM患者心肺运动试验评估功能指标改善,并且在2期试验提供了通过心肺运动测试评估的功能测量数据以及患者症状,有可能直接支持进入3期临床开发。
作为靶向心肌细胞能量代谢的创新疗法,Ninerafaxstat可以通过双重作用改善缺血耐受性。在2期试验中,也正在评估稳定性心绞痛和慢性冠状动脉综合征患者服用Ninerafaxstat 8周的安全性和抗缺血作用,有望为患者提供更加精准的治疗选择。
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