4月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚公示，信念医药在研的1类新药BBM-D101注射液获批临床，拟开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）。公开资料显示，这是一款腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。本次是该产品首次在中国获批IND。

截图来源：CDE官网

DMD是一种由于抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变导致的X连锁隐性遗传肌肉疾病。患者症状通常出现于6岁之前甚至婴幼儿时期，多数患者在10-12岁逐渐丧失行走能力，30岁左右因心脏和/或呼吸功能衰竭失去生命，临床亟需创新治疗方案。

据信念医药公开资料介绍，BBM-D101注射液是一款在研的AAV基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”地治疗DMD。该产品使用了工程化衣壳，其肌肉组织递送效率更高，临床拟用剂量较低，有望具有良好的安全性。

2024年7月，BBM-D101注射液的研究者发起的临床研究（IIT）启动；2024年11月，该产品获得美国FDA授予孤儿药资格（ODD）和儿科罕见病资格（RPDD）；2025年1月，该产品在美国获批IND。

本次BBM-D101注射液在中国获批IND，意味着该产品的临床研究进程迎来新的进展。本次获批的临床试验是一项开放、单次给药临床研究，旨在评估静脉输注BBM-D101注射液在4~9岁DMD男孩中的安全性和有效性。

公开资料显示，信念医药致力于为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。该公司已经建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良、帕金森病、骨关节炎等，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法新药已于近日获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。

参考资料：

[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网. Retrieved Apr 18，2025, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c

[2]信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液IND获NMPA受理. Retrieved Feb 5，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/IOPa-BMDszmt0tMRYJCdSA

[3]中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批. Retrieved Apr 10，2025, From https://mp.weixin.qq.com/s/mhH10NpexfLPeFP27O5JSQ