美国FDA日前宣布，批准百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）的重磅PD-1抑制剂Opdivo（nivolumab）与CTLA-4靶向抗体Yervoy（ipilimumab）联用，一线治疗不可切除或晚期肝细胞癌（HCC）成人患者。

FDA的批准主要基于3期临床试验CheckMate-9DW的积极结果。这是一项3期随机、开放标签试验，评估Opdivo联合Yervoy与研究者选择的索拉非尼（sorafenib）或乐伐替尼（lenvatinib）单药治疗相比，用以治疗既往未接受过全身治疗的晚期HCC患者的疗效与安全性。

数据显示，Opdivo联合Yervoy治疗显著延长患者的总生存期（OS），达到试验的主要临床终点。Opdivo加Yervoy联合疗法组患者的中位OS为23.7个月（95% CI：18.8–29.4），而活性对照药物组患者的中位OS为20.6个月（95% CI：17.5–22.5），风险比为0.79（0.65–0.96；p=0.018）。总生存期获益在各患者亚组中大致一致。

Opdivo是一种PD-1免疫检查点抑制剂，旨在帮助恢复抗肿瘤免疫反应，利用人体自身的免疫系统来对抗癌症。Yervoy则靶向抑制CTLA-4。CTLA-4抗体通过增强T细胞活性来提高肿瘤杀伤能力。该产品已于2011年获得美国FDA批准治疗晚期黑色素瘤，是全球首个获批上市的CTLA-4抗体药物。