血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子IX（FⅨ）缺乏引起。该病主要影响男性，男性发病率约为1/25,000。血友病B患者由于凝血因子IX的缺乏，导致凝血功能障碍，容易发生自发性出血，尤其是在关节、肌肉和内脏等部位。长期反复出血会导致关节畸形、肌肉萎缩和内脏出血，严重影响患者的生活质量和预期寿命。

血友病B的主要临床表现为自发性出血，尤其是在关节和肌肉中。患者可能在轻微外伤或无明显外伤的情况下出现出血症状。常见的出血部位包括膝关节、肘关节、踝关节等，反复出血会导致关节畸形和功能障碍。此外，患者还可能出现肌肉出血、血肿形成，甚至内脏出血，如颅内出血，这可能导致严重的并发症甚至死亡。

目前，血友病B的主要治疗方式是替代疗法，即通过静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子IX来补充缺乏的凝血因子。这种治疗方式需要患者长期频繁接受静脉注射，给患者带来了极大的不便和痛苦。此外，替代疗法的费用较高，长期治疗给患者家庭带来了沉重的经济负担。部分患者还可能产生抑制物，导致治疗效果下降。

信玖凝^®（BBM-H901注射液）是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法。其作用机制是通过工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，将含优化的人凝血因子IX基因递送到患者肝脏细胞内。利用宿主细胞的基因转录系统，持续表达人凝血因子IX，并将其分泌到血液中，发挥凝血活性。

AAV载体具有多种优势，使其成为基因治疗的理想工具。首先，AAV具有高度的组织特异性，能够高效地将目标基因递送到肝脏细胞中。其次，AAV载体的安全性较高，免疫原性较低，不会引起严重的免疫反应。此外，AAV载体能够实现长期稳定的基因表达，使患者在接受一次治疗后能够获得长期的治疗效果。

信玖凝^®通过将优化的人凝血因子IX基因递送到肝脏细胞内，利用宿主细胞的基因转录系统持续表达凝血因子IX。这种持续表达的方式能够稳定地维持血液中凝血因子IX的水平，从而减少出血事件的发生。与传统的替代疗法相比，信玖凝^®能够显著减少患者的治疗频率，提高患者的生活质量。