2025年3月28日，美国FDA批准RNAi新药Qfitlia（fitusiran）作为常规预防，以预防或减少12岁及以上血友病A或血友病B的成人和儿童患者的出血发作频率，无论其有或无因子VIII或IX抑制剂。

Qfitlia作为一种RNAi基因沉默疗法，不同于现有的凝血因子代替疗法，Qfitlia直接靶向沉默SERPINC1基因的mRNA，抑制患者肝脏中抗凝血酶的产生，从而减少患者出血。Qfitlia由Alnylam公司原研，后授权给赛诺菲。

因此，Qfitlia能够覆盖血友病A和血友病B的患者，拥有更广泛的患者群体。此外，较其他现有的药物，Qfitlia的给药频率更低——每2个月给药1次，并使用伴随诊断测试调整剂量，可能使其具有更好的患者依从性。

Qfitlia的获批是基于两项后期临床研究，两项试验共同表明，Qfitlia能够显著减少两种常见血友病形式的出血事件，无论患者是否产生凝血因子抑制剂。

不过，黑框警告指出Qfitlia会增加血栓事件和胆囊疾病的风险。此外，还警告了肝毒性，以及需要再基线时监测肝脏血液检查，然后在Qfitlia开始治疗或增加剂量后至少6个月内每月监测一次。

根据赛诺菲对Qfitlia的定价，Qfitlia的平均年成本约为642000美元。赛诺菲表示，考虑到折扣、会扣和患者援助计划，Qfitlia的实际成本更低，与其他预防性疗法相当。

例如罗氏的FIX/FX双抗Hemlibra，被批准用于含或不含Ⅷ因子抑制物的血友病A出血预防治疗，第一年用药成本为48.2万美元，此后每年为44.8万美元。

同样参考Hemlibra的销售数据，Hemlibra在2024年的销售额达53.61亿美元。而Qfitlia在患者范围和给药频率均优于Hemlibra，再加上赛诺菲在血友病社区的丰富经验，Qfitlia有可能是潜在的“重磅炸弹”。

值得注意的是，Qfitlia的批准，是美国FDA今年对RNAi的第二次批准，此前（3月21日）FDA再次批准了Alnylam的Amvuttra。

Qfitlia也是FDA批准的第六款RNAi新药，RNAi在生物医药领域似乎看起来比较小众，但其实RNAi药物的销售额已经突破10亿美元，成为各大药企巨头关注的新星赛道。