去中心化临床试验（DCT）的场景引入AI 系统、远程设备与外包合作的广泛参与，这使得作为单一责任方的申办者难以单独承担所有过程的执行责任，现有指南亦缺乏具体的实践范本。2025年2月一篇由荷兰乌得勒支大学医学中心的三位专家发表的开源文章首次提出了针对DCT申办者的实践方案。

引入AI，去中心化临床试验陷入“责任分散化”难题

根据FDA在2024年9月定稿的《使用去中心化元素进行临床试验》中的最新定义，去中心化临床试验（Decentralized clinical trial，DCT）是指包括了去中心化元素的临床试验，其试验相关活动发生在传统临床试验场地以外的地点。DCT的成熟得益于数字健康技术的普及，以及近年来人工智能/机器学习（AI/ML）领域的发展。但引入新的责任实体（包括受试者）也使得开展DCTs的监管和责任落实变得复杂。

研究认为，在此基础上，使用AI驱动的系统会加剧责任分配的复杂性。这种复杂性一方面来自于AI开发者的加入，另一方面则体现在AI算法可以独立预测和确定试验过程中的个性化剂量。这一决策过程和结果缺少人类监督，从而增加了整套系统的输入/输出之间的不确定性。研究者将这种情况表述为DCT进行中的“责任分散化（Diffusion of Responsibilities）”——源自多方参与（申办者，受试者，研究者，设备供应商，AI算法开发人员），与多重技术系统（AI算法，数字健康技术设备）。

在已有法规框架中，临床试验的申办方对试验负有总体责任，包括选择有资质的研究机构、安全性和数据保护。而传统临床试验场地下，试验的开展则主要由研究者（PI）负责。DCT由于其去中心化的特点，责任链条迫切需要重构。欧盟在2022年底发布了《临床试验中去中心化元素的建议文件（Recommendation paper on decentralised elements in clinical trials）》，建议申办者“建立有效的沟通途径”来明确责任落实和问题解决。AI则将本就棘手的监管问题进一步复杂化。

欧盟重点项目推动，学界提出申办者责任划分的执行框架

该研究由欧盟下属的重点项目Trials@Home 与 Hypermarker资助，旨在帮助申办者明确所有技术与执行方的分工，防止试验责任落空，保障患者安全和数据质量。专家建议试验的申办者采用三步法，将任务和职责划分到不同的单元中，识别“知识和控制”方面的风险与挑战，并组织沟通协调。

第一步，绘制任务与责任图谱：申办者应将所有参与试验的任务和职责，系统划分成清晰的“模块”或“责任单元”。这一过程的参与者包括AI算法开发人员、软件开发人员、研究者、受试者和潜在参与的制药公司，从设计、执行到结果监测，申办者应该明确每一环节的具体负责方。例如：

• AI算法开发人员应该负责确保算法的准确性和可靠性，在研究者难以理解模型内部运作机制时，算法开发人员也需要承担解释决策过程的责任；

• 对于AI算法的输出结果（如剂量建议），研究者则需要负责解释并根据临床实践进行调整。

第二步，识别风险与挑战：通过DCT案例研究，专家认为主要风险和挑战在于申办者和研究者对整个试验环节的信息透明和干预能力下降。这体现在：

• AI 依赖受试者提供的远程数据进行剂量调整，但研究人员无法直接验证数据准确性，受试者也难以保证设备正常运作。

• AI 算法的决策透明度有限，申办者既难以理解其推荐逻辑，也无法干预潜在错误。

专家建议，在责任划分时，应充分识别这种“知识与控制（knowledge & control，可理解为信息透明度和干预能力）”的风险，并建立针对 AI 透明度和数据可靠性的监管机制。

第三步，建立沟通和协调机制：通过责任图谱明确分工后，申办者需要组织高效的分工来落实分工。专家建议申办者应推动AI算法开发人员、技术供应商和临床研究者定期共享信息，明确责任边界，并及时调整 AI 推荐算法或试验方案以应对数据质量和患者安全问题。此外，申办者也需提供更便捷的反馈系统，让患者能够快速报告不良事件或技术问题，并在紧急情况下迅速获得研究人员支持。

该研究依托的 Trials@Home 和 Hypermarker 项目，分别聚焦去中心化临床试验标准的建立与 AI 个体化精准用药的开发，也因此关注 AI 与 DCT 所引发的伦理和监管挑战。Trial@Home由欧盟和欧洲制药工业协会（EFPIA）合作的资金项目支持，Hypermarker则受欧盟直接资金支持。因此，虽然该研究仅代表专家立场，但其为DCT申办者提供的责任管理方案，也代表了欧盟在推动试验数字化和 AI 医疗结合方面的一次探索。