当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市，用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者（无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的出血发作频率。

血友病 A 和 B 是一类罕见的先天性终身出血性疾病，患者具有凝血功能障碍，会引起关节大量出血。Fitusiran 可降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质）水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。

本次获批是基于 Ⅲ 期研究 ATLAS 的数据。在该研究中，Qfitlia 显示出在亚组中较低的出血率，每年仅需注射六次。主要结果包括：

与 Qfitlia 的批准相结合，FDA 还批准了西门子医疗的 INNOVANCE® 抗凝血酶检测作为 Qfitlia 的伴随诊断来测量 AT 水平。通过与 Labcorp 合作的 Qfitlia 测试计划，FDA 批准的伴随诊断将免费提供给接受 Qfitlia 处方的患者以测量 AT 水平。

在中国，CDE 已在 2024 年 5 月受理了 Fitusiran 注射液的新药上市申请。该产品还被 CDE 纳入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目，拟用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和≥12 岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。