RAG-01作为一种创新性的saRNA疗法，旨在上调p21肿瘤抑制基因的表达。p21基因在细胞周期进程中起关键调控作用，然而传统疗法却难以对其实现有效靶向。凭借中美瑞康自主研发的 LiCO™递送技术，RAG-01采用膀胱灌注的给药方式，为BCG治疗失败的 NMIBC患者提供了一种全新的治疗方案。鉴于其在尚未满足的临床需求领域所展现出的潜力，RAG-01已成功获得美国 FDA 的快速通道资格认定（Fast Track Designation）和IND许可。

正在进行的I期临床试验（NCT06351904）是一项开放标签、多中心的研究，采用标准的“3+3”剂量递增设计，主要目标是评估RAG-01的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD），并探索初步疗效。截至2024年12月15日，共有9名患者参与试验，分别接受了30 mg、100 mg和300 mg三个剂量水平的治疗。治疗方案包括为期6周的每周一次的诱导治疗，以及在第12、24、36、48和72周的维持治疗。

“这些早期临床数据令人鼓舞，有力地验证了我们saRNA平台在攻克肿瘤治疗难题中的独特价值，”中美瑞康首席执行官李龙承博士表示。“即使在最低剂量组，我们就观察到了显著的完全缓解率，同时药物展现出优异的安全性特征。这不仅证实了RAG-01背后的RNA激活技术具有突破性创新价值，也表明它很可能成为BCG难治性非肌层浸润性膀胱癌患者的重要治疗选择。”

澳大利亚皇家墨尔本医院的Paul Anderson博士表示：“在这些早期队列中观察到的显著完全缓解率非常鼓舞人心，特别是对于目前治疗选择有限的BCG无应答NMIBC患者而言。这些结果为进一步探索RAG-01在这一挑战性疾病中的潜力奠定了坚实基础。”