首款！阿斯利康重磅免疫疗法再获欧盟批准

阿斯利康（AstraZeneca）公司日前宣布，其重磅免疫疗法Imfinzi（durvalumab）已获得欧盟委员会批准，作为单药，用于治疗接受铂类放化疗（CRT）后病情未进展的成人局限期小细胞肺癌（LS-SCLC）患者。根据新闻稿，Imfinzi是首个获欧盟委员会批准用于治疗局限期小细胞肺癌的免疫疗法。

这一批准主要是基于发表在《新英格兰医学杂志》上的3期临床试验ADRIATIC的结果。结果显示，与安慰剂相比，Imfinzi将死亡风险降低了27%（HR=0.73；95% CI：0.57–0.93；p=0.0104）。估计Imfinzi组的中位总生存期（OS）为55.9个月，而安慰剂组为33.4个月。估计三年生存率Imfinzi组为57%，安慰剂组为48%。

同时，Imfinzi将疾病进展或死亡的风险降低了24%（HR=0.76；95% CI：0.61-0.95；p=0.0161），Imfinzi组的中位无进展生存期（PFS）为16.6个月，而安慰剂组为9.2个月。估计两年未出现疾病进展的患者比例在Imfinzi组为46%，安慰剂组为34%。

Imfinzi是一种人源化的单克隆抗体。通过与PD-L1的结合，阻断PD-L1与PD-1和CD80蛋白的结合，进而抑制肿瘤的免疫逃逸机制。

潜在首款！“First-in-class”疗法递交监管申请

日前，Travere Therapeutics宣布已向美国FDA提交了Filspari（sparsentan）的补充新药申请（sNDA），用于治疗局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）。此次申请主要基于3期DUPLEX研究和2期DUET研究的积极结果，这两项研究是在成人及儿童FSGS患者中开展的最大规模、直接对照的干预性临床试验之一。根据新闻稿，如果获批，Filspari将成为首个获得FDA批准用于治疗FSGS的药物。

FSGS是一种罕见的蛋白尿性肾病，特征为肾脏逐步纤维化，常导致肾功能衰竭。由于肾小球过滤机制受损，蛋白质泄漏至尿中，对肾脏（尤其肾小管）产生毒性，进一步加速疾病进程。此外，FSGS患者常伴有局部水肿、低血白蛋白、血脂异常及高血压，目前尚无FDA批准的特异性药物治疗。Filspari是一种具有双重机制的“first-in-class”内皮素/血管紧张素受体拮抗剂（DEARA），于2023年2月获美国FDA加速批准，用于降低有高疾病进展风险的IgA肾病患者的蛋白尿。新闻稿指出，该疗法是FDA批准治疗IgA肾病的首个非免疫抑制疗法。

症状1周获改善！微生物组疗法试验积极结果公布

EnteroBiotix宣布，其下一代全谱微生物组疗法EBX-102-02在TrIuMPH临床2a期试验中取得了令人鼓舞的初步结果，该试验针对成人便秘型肠易激综合征（IBS-C）患者。基于这些积极结果，公司计划推进更大规模的2b期试验以确认药物疗效。

在IBS-C队列（n=62）中，初步数据显示，接受EBX-102-02治疗的患者在多个关键疗效指标上均获得了具有临床意义的改善，包括IBS症状严重度评分（IBS-SSS）、大便稠度、平均每周完全排便次数以及腹痛。改善效果在第1周即已显现，并在随访期间持续改善。各项指标均显示EBX-102-02优于安慰剂的趋势，支持其在IBS-C治疗中的潜在益处。此外，该疗法耐受性良好，不良事件主要为轻微、自限性胃肠道反应。

EBX-102-02为下一代全谱微生物组疗法，含有高多样性的微生物群，经稳定处理后以干燥、无色、无味的粉末形式呈现。