改善持续18月！杜氏肌营养不良寡核苷酸疗法长期临床结果

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改善持续18月！杜氏肌营养不良寡核苷酸疗法长期临床结果
发布时间: 2025-03-19 来源: 求实药社

3月16日（当地时间），Dyne Therapeutic宣布其靶向TfR1（转铁蛋白受体1）寡核苷酸疗法DYNE-251在外显子51跳跃突变DMD（杜氏肌营养不良）患者中正在进行中的I/II期临床研究（DELIVER）长期结果：4周一次20mg/kg（确定为注册研究剂量）和10mg/kg队列主要终点多功能终点在12和18月观察到具有临床意义和统计学显著性改善。

DELIVER研究（NCT05524883）为一项评估DYNE-251在外显子51跳跃突变DMD患者中安全性、耐受性、有效性的随机、双盲、安慰剂对照的I/II期临床研究，包括24周多剂量递增(MAD)随机安慰剂对照期、24周开放标签扩展期和96周长期扩展期。

本次公布的长期研究结果如下：

1、功能：10mg/kg和20mg/kg队列在12和18月均观察到具有临床意义和统计学显著性的改善，功能评估包括SV95C（步速95百分位数）、NSAA（北极星移动评价量表）、10MWR（10米步行/跑步时间）和爬楼时间。

2、抗肌萎蛋白表达：6月时，20mg/kg（Q4W）队列抗肌萎缩蛋白表达绝对均值为肌含量校正正常值的8.72%。

3、安全性和耐受性：进入研究54例患者证明安全性良好，长期结果和先前报告一致，无新的治疗相关SAE。在最长2.5年随访期间研究服用970剂（77.1人年），其中20mg/kg队列为546剂。

DYNE-251为一款寡核苷酸药物，由磷酸二酰胺吗啉低聚物（PMO）与片段抗体（Fab）偶联而成，与肌肉上高度表达的转铁蛋白受体1（TfR1）结合，旨在实现靶向肌肉组织递送，促进细胞核中的外显子跳跃，使肌肉细胞产生截短的、功能性的抗肌萎缩蛋白，目标是停止或逆转疾病进展。DYNE-251已获得FDA快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病资格认定。

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