3 月 17 日，维亚臻宣布，VSA001 注射液（普乐司兰钠）在中国家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的 III 期临床试验（CTR20231418/NCT05902598）获得积极顶线数据，成功达到主要疗效终点和所有关键次要终点。

这是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的 III 期临床试验，共 37 名 FCS 患者随机接受每 3 个月一次，持续 12 个月的 VSA001 25 mg、50 mg 或安慰剂皮下注射治疗，旨在中国 FCS 成人患者中评估 VSA001 的有效性和安全性。研究的主要终点为与安慰剂组相比，第 10 个月的空腹血清甘油三酯水平相较于基线的中位变化百分比。

数据显示，第 10 个月接受 25 mg 和 50 mg VSA001 治疗的 FCS 患者空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到 86% 和 89%。第 12 个月接受 25 mg 和 50 mg VSA001 治疗的 FCS 患者空腹血清甘油三酯水平相较于基线的降幅分别达到 72% 和 79%。

在 VSA001 25 mg 治疗组中，90% 的 FCS 患者空腹血清甘油三酯水平在第 10 个月降至 500 mg/dL 以下。第 10 个月接受 25 mg 和 50 mg VSA001 治疗的 FCS 患者血清 APOC3 中位值相较于基线降低幅度分别达到 93% 和 92%。

除了成功达到研究主要终点外，VSA001 还达到所有关键次要研究终点，包括第 10 个月和第 12 个月血清空腹甘油三酯相较于基线变化百分比，以及第 10 个月和第 12 个月 APOC3 水平相较于基线变化百分比。

VSA001 在 FCS 患者中表现出良好的安全性。经历治疗相关不良事件 (TEAEs) 的患者例数在 VSA001 治疗组及安慰剂组之间相似，而在 VSA001 治疗组中，严重不良事件的发生率低于安慰剂组。

VSA001 是一种同类首创的RNA干扰（RNAi）治疗药物，旨在减少载脂蛋白 C3（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表达，进而通过脂蛋白脂酶依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清甘油三酯和富含甘油三酯的脂蛋白水平。

该药正在开展 SUMMIT 临床计划中的一系列研究，包括针对 FCS 患者的 PALISADE III 期研究、针对高甘油三酯血症（SHTG）患者的 SHASTA 研究，以及针对混合性高脂血症患者的 MUIR 和 CAPITAN 研究。

Insight 数据库显示，在 APOC3 siRNA 赛道上，VSA001 的进度遥遥领先。2024 年 11 月，维亚臻合作伙伴 Arrowhead Pharmaceuticals 已向美国 FDA 递交了 VSA001 治疗 FCS 的 NDA，PDUFA 行动日期为 2025 年 11 月 18 日。2025 年 1 月，该产品在中国报上市。

除此之外，还有 4 款同类产品进入临床阶段（仅统计积极状态），70% 以上为国产，均处于临床早期。