Chimerix公司今日宣布,美国FDA已受理该公司为在研疗法dordaviprone递交的新药申请(NDA),用于治疗复发性H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者。FDA同时授予该申请优先审评资格,预计在2025年8月18日之前完成审评。Dordaviprone是一款潜在“first-in-class”小分子药物,能够选择性靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2。新闻稿指出,dordaviprone有望成为首款针对这一患者群体的获批疗法。
H3 K27M突变弥漫性胶质瘤是一种高度侵袭性的致命脑瘤,由于肿瘤多发于脑室、脑干和脊髓等部位,难于通过手术进行切除。目前有效的治疗方法局限于放疗,尚无针对这一疾病的获批疗法。患者在确诊后中位总生存期只有一年。
Dordaviprone的新药申请得到2期临床试验主要分析结果的支持,此前发布的数据显示,在使用RANO 2.0(一种神经肿瘤学缓解评估标准)进行评估时,dordaviprone在H3 K27M突变弥漫性胶质瘤患者中达到28%的客观缓解率,中位缓解持续时间为10.4个月。
Dordaviprone可通过两种信号通路产生抗癌作用,作为多巴胺受体抑制剂,它可以减弱多巴胺受体介导的RAS信号通路的激活,而RAS信号通路的激活与癌细胞增殖相关。此外,它可以过度激活ClpP,导致线粒体蛋白质的选择性降解,让癌细胞因能量供应短缺而死亡。Dordaviprone已获得针对H3 K27M突变胶质瘤的罕见儿科疾病认定。
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