LIB Therapeutics公司今天宣布，美国FDA已受理潜在“best-in-class”在研疗法lerodalcibep的生物制品许可申请（BLA），lerodalcibep旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C），用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者，以及具有极高或高ASCVD风险或原发性高脂血症（包括杂合子和纯合子家族性高胆固醇血症，HeFH/HoFH）患者。FDA预计在今年12月12日之前完成审评。

Lerodalcibep是一种与PCSK9结合的创新第三代抑制剂，具有长期常温稳定性，开发目的是为患者提供一种更便捷、每月一次、可自行皮下注射的治疗方案。Lerodalcibep是一种小结合蛋白（SBP），其PCSK9靶向结合域为一种经过工程化设计的多肽，能够以亚纳摩尔级别的高亲和力与人类PCSK9蛋白结合。此外，通过与人血清白蛋白（HSA）的融合，lerodalcibep显著延长其血浆半衰期，可达12-15天。

Lerodalcibep的BLA申请得到了一项包含2900名患者的开发计划（名为LIBerate）的支持，其中包括五项全球性3期注册性研究。这些研究中包含了超过2300名在最大耐受剂量的他汀类及其他口服药物治疗下仍需要进一步降低LDL-C的患者。LIBerate研究评估了lerodalcibep在心血管疾病（CVD）患者或具有极高及高CVD风险患者中的安全性和有效性，包括HeFH和HoFH患者。在这些关键性注册研究中，患者接受每月一次lerodalcibep的治疗，最长治疗时间为52周。此外，超过2400名患者继续参与为期72周的开放标签扩展试验（OLE）。

此前公布的开放标签扩展研究的数据显示：

• 在开放标签扩展研究的额外72周治疗期间，与基线相比，患者LDL-C水平的降低幅度始终超过60%（P<0.0001），且无减弱趋势，包括那些接受lerodalcibep治疗超过2年的患者。

• 超过90%的患者实现了LDL-C从基线减少≥50%的目标，并达到新的更低LDL-C水平目标值，即<55 mg/dL，包含那些患有CVD或具有极高CVD风险的患者。