Kura Oncology与Kyowa Kirin日前宣布，在研疗法ziftomenib，在治疗复发/难治性（R/R）NPM1突变（NPM1-m）急性髓系白血病（AML）患者的注册性2期临床试验KOMET-001中取得积极的顶线结果。Ziftomenib是一种高选择性、每日一次口服的在研menin抑制剂。KOMET-001的顶线数据计划于2025年第二季度的医学会议上展示。同时，Kura正按计划于2025年第二季度向美国FDA提交ziftomenib的新药申请（NDA）。

Ziftomenib是一种针对menin与KMT2A/MLL蛋白复合体之间相互作用的候选药物，用于治疗有高度未满足需求，携带特定基因突变的AML患者。Ziftomenib已获得FDA授予的孤儿药资格和突破性疗法认定，用于治疗AML。在KOMET-001临床试验中，ziftomenib达到了以完全缓解（CR）加部分血液学恢复的完全缓解（CRh）构成的主要终点。Ziftomenib的风险获益比令人鼓舞，其安全性和耐受性与之前的报告一致。

两家公司进一步宣布计划启动两项独立、随机双盲、安慰剂对照、注册性3期临床试验，旨在评估ziftomenib与强力化疗及非强力化疗组合疗法联用，在新确诊的NPM1-m及KMT2A重排（KMT2A-r）AML患者中的疗效。每项试验均包含双重主要终点，以支持潜在的加速批准及全面批准。双方计划于2025年下半年启动这两项3期试验。