日前,Saol Therapeutics宣布,美国FDA已受理其在研疗法SL1009的新药申请(NDA),用于治疗丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症(PDCD)。FDA已授予该申请优先审评资格,并设定PDUFA日期为2025年5月27日。
PDCD是一种罕见且危及生命的线粒体疾病,该疾病影响人体碳水化合物的氧化过程,主要损害神经系统和骨骼肌,导致腺苷三磷酸(ATP)生成减少,引发能量衰竭。SL1009是一款二氯乙酸钠(DCA)口服溶液,其可抑制丙酮酸脱氢酶激酶(PDK),从而激活残余的丙酮酸脱氢酶复合物(PDC),促进线粒体ATP生成,提高能量供应。
该NDA的提交主要基于3期双盲安慰剂对照交叉研究SL1009-01和生存研究SL1009-02的结果。此外,提交审评的证据还包括DCA的作用机制研究,以及非临床和临床数据,以全面评估其在PDCD患者中的安全性和临床获益。
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