每三个月一次！创新 siRNA 疗法在中国申报上市 - 四川省医药保化品质量管理协会

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每三个月一次！创新 siRNA 疗法在中国申报上市
发布时间: 2025-02-05 来源: 求实药社

1 月 26 日，维亚臻（Visirna）宣布其小核酸 1 类新药普乐司兰钠注射液的上市许可申请（受理号：JXHS2500018）获得中国 NMPA 正式受理，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。

维亚臻新闻稿指出，国内尚没有针对 FCS 的药物获批。此前，普乐司兰钠已被 NMPA 纳入突破性治疗药物品种和优先审评，有望成为国内首个获批的针对 FCS 的有效药物。

FCS 是一种严重的极罕见的遗传疾病，通常由多种单基因（例如 LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5 或 LMF1）功能缺失突变引起。FCS 通常导致空腹 TG 水平极度升高（880 mg/dL 以上），严重 TG 升高可导致多种临床疾病及严重并发症，包括动脉粥样硬化、急性胰腺炎、2 型糖尿病和肝脂肪变性等。

普乐司兰钠（VSA001 ）是一款肝脏靶向的小干扰 RNA（siRNA）药物，可通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C-III（APOC3）的 mRNA 水平，以降低 APOC3 蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清 TG 和富含 TG 的脂蛋白及其降解残留物水平。

2025年1月17日，维亚臻合作伙伴 Arrowhead Pharmaceuticals 已向美国 FDA 递交了普乐司兰钠治疗 FCS 的 NDA，PDUFA 行动日期为 2025年11月18日。

普乐司兰钠本次在中国的上市申请主要基于包括在 FCS 成人患者中的关键 III 期试验（PALISADE 研究）在内的多项海外研究和中国 I 期试验的阳性结果。2024 年 6 月 25 日心血管和代谢产品管线研发网络会上，研究人员公布了 PALISADE 研究的数据。

PALISADE 研究（NCT05089084）是一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期临床试验。该研究共纳入 75 名受试者（分布在 18 个国家的不同研究中心），随机接受每三个月一次的 VSA001 25 mg（26 例）、50 mg（24 例）或安慰剂（25 例）皮下注射治疗，持续 12 个月。完成随机期的受试者有资格继续参加扩展期研究。

PALISADE 研究的主要终点是第 10 个月经安慰剂校正中位甘油三酯（TG）水平变化。结果显示，接受 25 mg 或 50 mg VSA001 治疗的患者分别实现了中位甘油三酯水平减少 80% 和 78%。

除了达到主要终点外，VSA001 还达到了所有关键性次要终点，包括第 10 个月和第 12 个月（平均）空腹甘油三酯从基线的百分比变化；第 10 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；第 12 个月空腹 APOC3 从基线的百分比变化；在随机对照研究期间急性胰腺炎事件的发生率。

研究数据还显示，每三个月一次给药的 VSA001 在整个研究期间持续降低甘油三酯水平（中位数和平均值），且变异性低。

此外，VSA001 在 PALISADE 研究中也表现出良好的安全性。

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