日前，X4 Pharmaceuticals公司宣布，其用于治疗WHIM综合征的药物mavorixafor的上市授权申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）的人用药品委员会（CHMP）接受。目前该申请正处于评估阶段。2024年4月，mavorixafor获得美国FDA批准（商品名Xolremdi），作为一种每日一次的口服疗法，治疗12岁及以上WHIM综合征患者，以增加血液循环中成熟中性粒细胞和淋巴细胞的数量。

Mavorixafor是一种CXCR4受体小分子拮抗剂，正在开发为针对罕见原发性免疫缺陷疾病（包括WHIM综合征）的每日一次口服治疗药物。此前，这款疗法曾获得FDA授予的突破性疗法认定。X4公司开展的全球关键性3期临床试验4WHIM已达到了主要终点和关键次要终点，且总体耐受性良好，未报告任何治疗相关的严重不良事件，亦无因安全事件导致的治疗中断。此外，在试验中，每日一次口服mavorixafor显著降低了WHIM综合征患者感染的发生率、严重程度和持续时间。

新闻稿指出，如果获得EMA批准，mavorixafor将成为欧洲首个针对WHIM综合征患者的治疗药物。本月早些时候，X4公司宣布与Norgine达成一项独家许可和供应协议，Norgine将负责mavorixafor在欧洲、澳大利亚和新西兰的商业化推广。