人表皮生长因子受体2（HER2）阳性乳腺癌侵袭性强、复发率高、预后较差。抗HER2治疗为基础的药物治疗，已成为HER2阳性早期乳腺癌的基础方案。有效的新辅助治疗，可以获得更高的病理完全缓解率（pCR）率。但大约有45%~66%接受新辅助化疗联合靶向治疗的患者在术后存在残留病灶，其复发和死亡的风险均有所增加。

恩美曲妥珠单抗（trastuzumab emtansine）是一种靶向HER2的抗体-药物偶联物（ADC），是曲妥珠单抗和美坦新的偶联物，通过“明修栈道，暗度陈仓”的方式，让曲妥珠单抗与癌细胞上的HER2受体结合时，美坦新能顺利进入癌细胞内部，并杀死癌细胞。恩美曲妥珠单抗在早期及晚期乳腺癌的应用都得到了国际指南的推荐，是全球首个获批上市的乳腺癌ADC。2019年，发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的KATHERINE试验初步结果表明，在新辅助治疗后存在残留病灶的HER2阳性早期乳腺癌患者中，相比于标准辅助治疗，恩美曲妥珠单抗辅助治疗可显著提高患者的3年无侵袭性疾病生存率（88.3% vs. 77.0%，HR=0.5，P＜0.0001），但当时尚未观察到总生存期（OS）显著提高。