口服 HER2 抑制剂在国内报上市

今日，CDE 官网显示，勃林格殷格翰肺癌创新药宗格替尼 (BI 1810631 ，Zongertinib) 片在国内报上市。此前，宗格替尼已获得 CDE 授予的突破性疗法资格，并于近日正式被纳入优先审评，用于治疗携带 HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

本次新药申请主要基于一项 Ib 期临床研究 BEAMION LUNG-1 试验的结果。宗格替尼是勃林格殷格翰开发的一款不针对 EGFR 野生型的选择性 HER2 抑制剂。

临床前研究显示，宗格替尼对所有主要的 HER2 突变（包括 HER2 YVMA 插入等位基因）均具有强效抑制的活性。宗格替尼可选择性地共价结合 HER2 外显子 20 突变的受体酪氨酸激酶结构域。这种选择性使得 BI1810631 仅阻断 HER2 异常的下游信号传导，而不会影响野生型 EGFR（即正常 EGFR）信号通路，从而可避免其他泛-HER 抑制剂 TKI 常见的野生型 EGFR 相关的剂量限制性毒性。

值得注意的是，2024 年 4 月，中国生物制药与勃林格殷格翰达成战略合作协议，双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线，其中就包括宗格替尼。

拜耳「帕金森病」细胞疗法即将报上市

1 月 14 日，拜耳宣布，旗下 BlueRock Therapeutics 公司预计于 2025 年上半年启动针对帕金森病研究性细胞疗法 Bemdaneprocel（BRT-DA01）的 III 期 exPDite-2 临床试验，同时拜耳计划基于目前的试验结果与其他数据提交该产品的上市申请。新闻稿指出，这将是神经退行性疾病同种异体细胞疗法开发的一个重要里程碑。

exPDite-2 是一项双盲试验，将评估 Bemdaneprocel 与对照组相比的有效性、安全性和总体影响。该试验旨在招募约 102 名患有中度帕金森病的受试者。该研究的主要终点取决于「PD 日记」（该日记将患者症状得到良好控制时分类为「ON」状态，当症状恶化时分类为「OFF」状态）ON 状态持续时间从基线到第 78 周的变化，前提是患者每天保持 16 小时清醒状态，且没有发生严重运动障碍。

Bemdaneprocel 是一种研究性疗法，由多能干细胞产生的多巴胺能神经元组成，可以通过手术植入帕金森病患者大脑。这些细胞在被移植后将有可能重塑被帕金森病破坏的神经网络，有望恢复患者的运动和非运动功能。