据药时代统计，2015年至今，FDA共批准新药465款，其中2018年批准数量最高，达59款；2016年批准数量最低，达22款。
2024年，FDA药品评价与研究中心（CDER）共批准了50款新药，其中包括34款新分子实体和16款生物制品。从疾病领域角度分析，肿瘤（28%）依然是获批数量最多的领域，其次是罕见病（20%），之后依次为心血管及代谢、感染、自身免疫性疾病、皮肤病、精神和神经类等疾病领域。从技术角度分析，首款mRNA疫苗、首款TCR-T细胞疗法（Adaptimmune的Tecelra）、首款TIL疗法（Iovance的Lifileucel）等多款里程碑进展于2024年达成。2025年，FDA将继续加大审批力度，预计第一季度审批新药共计44款，表格如下:
为此，知名行业媒体Biospace统计了2025年第一季度最值得期待的五项监管决定。
Leqembi（仑卡奈单抗）是人源化免疫球蛋白γ 1（IgG1）单克隆抗体，靶向聚集性可溶性（原纤维）和不溶性淀粉样蛋白β（aβ），由Biogen与卫材合作开发的阿尔茨海默症早期药物。目前，两家公司正在推动Leqembi每月一次静脉维持治疗方案的审批，预计结果将于2025年1月25日公布。现有用药方案显示，Leqembi为两周一次静脉输注给药，每次大约需要一个小时。而最新用药方案，则是将Leqembi的给药间隔延长至一个月（初步的双周启动阶段后）。Biogen与卫材表示，新的每月维持治疗方案旨在保持体内Leqembi的有效浓度，以抑制有毒原纤维，减少神经损伤和脑损伤的风险。此方案基于IIb期研究201及其开放标签扩展研究的数据模型，以及III期Clarity AD研究和其扩展阶段的数据。此外，两家公司还在开发Leqembi的皮下注射剂型，并已开始滚动提交生物制品许可申请，预计于2026年3月获得批准。目前，约有6,000名患者正在等待接受这种疗法的初始治疗。一旦解决了基础设施和行政挑战，这可能转化为未来的增长动力。
阿斯利康和第一三共的Dato-DXd
适应症：转移性、HR阳性、HER2阴性乳腺癌
Dato-DXd是一款TROP2 ADC，由阿斯利康与第一三共共同开发。2024年初，两家公司提交了该药物的BLA，适用于可手术或转移性、HR阳性且HER2阴性或低表达的乳腺癌，PDUFA日期为今年1月29日。
根据III期TROPION-Breast01研究的数据，Dato-DXd相较于化疗，在降低死亡或疾病进展风险方面展现了37%的显著优势，这一效果被认为具有统计学意义和临床重要性。然而，后续数据显示，尽管Dato-DXd对无进展生存率有明显改善，但在总生存率上未能显著提升。
安全性方面，TROPION-Breast01研究表明Dato-DXd总体耐受良好，其不良事件概况优于传统化疗。最常见的3级或以上副作用包括中性粒细胞减少症、疲劳和贫血。目前，除了乳腺癌外，阿斯利康和第一三共还在探索Dato-DXd用于非小细胞肺癌的效果，但在2024年9月，该ADC同样未能在该领域显示显著的整体生存改善。Suzetrigine是一种在研的选择性NaV1.8疼痛信号抑制剂，旨在通过特异性阻断周围神经中的钠通道来阻止疼痛信号传达到大脑。由于其作用机制仅限于外周神经系统，该药物不具备阿片类药物的成瘾风险。目前，Vertex正在推动这款非阿片类止痛药用于治疗中度至重度急性疼痛，PDUFA日期为2025年1月30日。
2024年药时代报道了该药物用于治疗坐骨神经痛（LSR）的临床试验结果（推荐阅读：安慰剂疗效显著？Vertex一夜蒸发130亿美元）。为了推动此次Suzetrigine的审评，Vertex提供了两项II期研究和三项III期研究的数据，其中包括NAVIGATE 1和NAVIGATE 2试验。这些试验分别评估了该药物在进行拇外翻手术和腹部整形术患者中的疗效。结果显示，Suzetrigine单药治疗显著降低了患者的疼痛评分，在腹部整形术后降低了48.4分，而在接受脚趾手术的患者中则降低了29.3分。与安慰剂相比，这两种治疗效果均具有统计学意义。如果获得批准，suzetrigine将成为二十多年来首个用于急性疼痛的新药类别，为临床医生提供一种新的工具来管理中度至重度急性疼痛，同时也为患者带来了无需依赖阿片类药物的治疗选项。2024年11月22日，FDA批准了BridgeBio的Attruby，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）成人以降低心血管死亡和心血管相关的住院。Attruby成为全球首款转甲状腺素近完全稳定的治疗剂。Alnylam紧跟其后，希望旗下Amvuttra拓展ATTR-CM适应症。Amvuttra是一款皮下给药的RNAi疗法，此前已批准用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变多发性神经病。为了支持其ATTR-CM申请，Alnylam引用了III期HELIOS-B研究的数据。该研究表明，Amvuttra对ATTR-CM患者的生存率、心血管事件、功能能力和生活质量产生了“有利影响”。特别是，在2024年美国心脏协会科学会议上展示的数据指出，Amvuttra治疗使得所有原因死亡率和复发性心血管事件的综合结果降低了28%。这一积极成果促使FDA接受了Alnylam的补充新药申请，预计评审结果将于2025年3月23日公布。如果获得批准，Amvuttra将区别于现有TTR稳定剂（BridgeBio的Attruby；辉瑞的Vyndaqel、Vyndamax），成为首款用于ATTR-CM的RNA干扰疗法。
