GT-02287是Gain Therapeutics的主要候选药物。该药物可恢复溶酶体蛋白酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该酶由于GBA1基因突变（与PD相关的最常见遗传异常）或其他与年龄相关的压力因素而发生错误折叠和受损。

在PD的临床前模型中，GT-02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α-突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，提高了多巴胺水平，改善动物的运动功能和认知能力，可能具有减缓帕金森病进展的潜力。此外，GT-02287显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平，这是一种神经退行性疾病的生物标志物。

根据Gain Therapeutics新闻稿介绍，本次在澳大利亚获批的1b期试验是继2024年第三季度在健康志愿者中成功完成的1期研究之后进行的。GT-02287在预计的治疗范围内表现出良好的安全性和耐受性，以及血浆和中枢神经系统暴露。重要的是，1期研究还显示GT-02287具有显著的靶标亲和力，统计显示葡萄糖脑苷酶（GCase）活性显著增加了50%。该研究表明GT-02287可能具有减缓或阻止帕金森病进展的潜力。

根据新闻稿，这项1b期开放标签试验将评估13.5 mg/kg/天的GT-02287在GBA1-PD或特发性帕金森病患者中的安全性和耐受性，研究为期3个月。次要终点包括药代动力学、GCase调节、GCase底物水平以及血浆和脑脊液中的其他生物标志物。1b期试验的数据预计将于2025年中期公布。