在ASH年会上，Bluebird bio公司揭晓了其基因疗法Lyfgenia针对镰刀型细胞贫血病（SCD）患者的长期跟踪研究结果。Lyfgenia作为一款革命性的一次性基因疗法，通过将携带改良版β-珠蛋白基因的转基因引入患者自身的造血干细胞，促使红细胞生成能够抵御血细胞镰刀化的血红蛋白，从而有效减少镰状红细胞、溶血现象及其他相关并发症。该疗法于2023年荣获FDA批准，专门用于治疗12岁及以上有血管闭塞事件（VOE）史的SCD患者。

长期跟踪数据截至2024年7月显示，所有患者均稳定表达改良版β-珠蛋白，且在未接受输血的情况下，总血红蛋白水平维持在12.4 g/dL。

在接受治疗后6至18个月期间，94.7%（36/38）的可评估患者实现了严重VOE完全消失的积极结果，中位维持时间长达42.3个月。同时，86.8%（33/38）的可评估患者达成所有VOE完全消失的目标，中位维持时间为42.4个月。特别值得注意的是，100%（10/10）的儿科患者也成功达到所有VOE完全消失的目标。

此外，Bluebird bio公司还公布了一项针对有中风病史SCD患者的研究发现。研究指出，在6名曾有中风病史并接受Lyfgenia治疗的SCD患者中，无一例患者再次发生中风，最长跟踪时间已达9年，中位跟踪时间为6.5年。

Bluebird Bio 正在寻求治愈性基因疗法，为患者及其家人提供更多的 Bluebird Days 时间。bluebird 成立于 2010 年，十多年来一直在为基因治疗设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。Bluebird 在将基因治疗的前景从临床研究带入现实世界方面有着无与伦比的记录，在不到两年的时间里获得了 FDA 对三种疗法的批准。bluebird 专注于严重遗传疾病，拥有该领域最大、最深入的离体基因治疗数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良项目。

LYFGENIA 是一种一次性离体慢病毒载体基因疗法，被批准用于治疗 12 岁或以上的镰状细胞病和血管闭塞事件 （VOE） 病史的患者。LYFGENIA 的工作原理是将功能性 β-珠蛋白基因添加到患者自身的造血（血液）干细胞和祖细胞 （HSPC） 中。持久产生具有抗镰状细胞效应特性的成体血红蛋白 （HbAT87Q 系列） 在成功植入后是可能的。血红蛋白 （HbA）T87Q 系列与野生型 HbA 具有相似的氧结合亲和力，限制红细胞的镰状化，并有可能降低 VOE。

LYFGENIA 的 1/2 期 HGB-206 研究已完成，评估 LYFGENIA 的 3 期 HGB-210 研究正在进行中。bluebird bio 还在 bluebird bio 赞助的临床研究中对接受过 LYFGENIA 治疗的镰状细胞病患者进行长期安全性和有效性随访研究 （LTF-307）。