当地时间 12 月 4 日-- bluebird bio， Inc.（纳斯达克股票代码：BLUE）（“bluebird bio”）今天宣布已与医疗保险和医疗补助创新中心达成协议，在细胞和基因治疗 （CGT） 准入模型下为 LYFGENIA 基因治疗提供基于结果的协议。LYFGENIA 是一种一次性基因疗法，被批准用于治疗 12 岁及以上患有镰状细胞病和血管闭塞事件 （VOE） 病史的患者。

“自获得批准以来，确保通过 Medicaid 投保的镰状细胞病患者及时、公平地获得基因治疗一直是我们商业方法的基石，我们很高兴通过细胞和基因治疗准入模型向各州 Medicaid 机构提供基于结果的协议，从而进一步加强这一承诺，”Tom Klima 说bluebird bio的首席商业和运营官。“我们也很高兴能够在选择加入该模式的州为符合条件的医疗补助保险患者提供生育力保存支持，因为我们认识到这些服务解决了一个重要的潜在访问障碍。”

参与 CGT 访问模型建立在 bluebird 在制定和实施基于结果的创新协议方面的既定领导地位之上，并有可能进一步加强 LYFGENIA 的覆盖面。迄今为止，超过一半的州已通过首选药物清单或已发布的承保政策确认了 LYFGENIA 的承保范围，并且超过 50% 的美国镰状细胞病医疗补助保险患者生活在至少批准了一项 LYFGENIA 事先授权的州。

bluebird 目前为州医疗补助机构提供两种基于结果的 LYFGENIA 协议，而 CGT 访问模型可能是无法自行或及时实施基于结果的协议的州的带宽扩展器。bluebird 通过 CGT Access Model 提供的产品植根于其经过验证的原则，即为付款人提供有意义的风险分担，并将绩效与具有临床意义的结果联系起来，这些结果可以在规定的时间内通过既定数据源轻松跟踪。

该模型将招募患者 6 年，个体患者将接受 5 年的随访，以跟踪与表现相关的结果。参与 CGT 准入模式是自愿的，向参与 Medicaid 药物回扣计划 （MDRP） 的所有州开放。根据关键条款，各州必须在 2025 年 2 月 28 日之前选择参与，各州可以在 2025 年 1 月至 2026 年 1 月期间开始参与该模式。

LYFGENIA 是一种一次性离体慢病毒载体基因疗法，被批准用于治疗 12 岁或以上的镰状细胞病和血管闭塞事件 （VOE） 病史的患者。LYFGENIA 的工作原理是将功能性 β-珠蛋白基因添加到患者自身的造血（血液）干细胞和祖细胞 （HSPC） 中。持久产生具有抗镰状细胞效应特性的成体血红蛋白 （HbAT87Q 系列） 在成功植入后是可能的。血红蛋白 （HbA）T87Q 系列与野生型 HbA 具有相似的氧结合亲和力，限制红细胞的镰状化，并有可能降低 VOE。

LYFGENIA 的 1/2 期 HGB-206 研究已完成，评估 LYFGENIA 的 3 期 HGB-210 研究正在进行中。bluebird bio 还在 bluebird bio 赞助的临床研究中对接受过 LYFGENIA 治疗的镰状细胞病患者进行长期安全性和有效性随访研究 （LTF-307）。

Bluebird Bio 正在寻求治愈性基因疗法，为患者及其家人提供更多的 Bluebird Days 时间。bluebird 成立于 2010 年，十多年来一直在为基因治疗设定标准——最初是科学先驱，现在是商业领导者。Bluebird 在将基因治疗的前景从临床研究带入现实世界方面有着无与伦比的记录，在不到两年的时间里获得了 FDA 对三种疗法的批准。bluebird 专注于严重遗传疾病，拥有该领域最大、最深入的离体基因治疗数据集，拥有行业领先的镰状细胞病、β地中海贫血和脑肾上腺脑白质营养不良项目。