马里兰州弗雷德里克，2024 年 12 月 3 日（GLOBE NEWSWIRE）-- Cartesian Therapeutics， Inc.（纳斯达克股票代码：RNAC）（“公司”）是一家开创自身免疫性疾病 mRNA 细胞疗法的临床阶段生物技术公司，今天宣布了 Descartes-08 在全身性重症肌无力 （MG） 参与者中的 2b 期试验的最新疗效和安全性数据，并提供了其计划的 3 期 AURORA 试验的设计细节。更新后的数据将于今天在 2ND在费城举行的自身免疫性疾病细胞治疗年度峰会。

Descartes-08 是 Cartesian 的主要 mRNA 细胞疗法候选药物，是一种靶向 B 细胞成熟抗原 （BCMA） 的自体 mRNA 工程嵌合抗原受体 T 细胞疗法 （mRNA CAR-T） 候选产品。Descartes-08 设计为无需预处理化疗即可给药，并且不使用整合载体。Descartes-08 之前被美国食品药品监督管理局 （FDA） 授予再生医学高级疗法 （RMAT） 资格认定和孤儿药资格认定，用于治疗 MG。

“目前的护理标准与广泛的免疫抑制和有限的疗效有关，MG 患者是一种罕见且无法治愈的自身免疫性疾病，迫切需要新的治疗方案，”北卡罗来纳大学医学院神经病学、医学和联合健康教授 James F. Howard Jr. 医学博士说和 2b 期试验的研究者。“这些更新的结果继续显示，无论是既往接受过大量治疗的参与者，尤其是之前没有接触过生物药物的参与者，在停止治疗后数月内都存在深度反应，这突显了笛卡尔-08 有可能成为现有 MG 治疗的有意义补充。”

Cartesian 总裁兼首席执行官 Carsten Brunn 博士表示：“今天报告的数据增加了越来越多的证据，支持 Descartes-08  有可能在方便的门诊环境中为 MG 参与者提供深入和持久的改善，而无需预处理化疗。“重要的是，我们相信这些更新的结果与我们计划中的 3 期试验的终点非常吻合，增强了我们对 Descartes-08 下一阶段开发设计的信心。我们期待在明年上半年开始试验，因为我们将继续努力实现我们的使命，为 MG 患者提供这种急需的疗法。

重症肌无力 （MG） 是一种慢性自身免疫性疾病，会导致致残性肌肉无力和疲劳。对于大多数 MG 患者来说，这种疾病的特点是存在针对乙酰胆碱受体的抗体，乙酰胆碱受体是一种存在于神经细胞表面的蛋白质，在肌肉收缩中起关键作用。目前尚无治愈 MG 的方法，治疗通常需要慢性免疫抑制药物，以及随之而来的风险和副作用。

Descartes-08 是Cartesian 的主要 mRNA 细胞治疗候选药物，是一种靶向 B 细胞成熟抗原 （BCMA） 的自体 mRNA 工程嵌合抗原受体 T 细胞疗法 （mRNA CAR-T） 产品，正在临床开发中治疗全身性重症肌无力 （MG） 和系统性红斑狼疮。与传统的基于 DNA 的 CAR T 细胞疗法相比，mRNA CAR-T 给药不需要预处理化疗，可以在门诊给药，并且不会带来与癌变相关的基因组整合风险。Descartes-08 已被美国食品药品监督管理局授予孤儿药资格认定和再生医学高级疗法资格认定，用于治疗 MG，以及罕见儿科疾病资格认定，用于治疗青少年皮肌炎。

Cartesian Therapeutics 是一家临床阶段公司，开创了用于治疗自身免疫性疾病的 mRNA 细胞疗法。该公司的主要资产Descartes-08是一种mRNA CAR-T，正处于全身性重症肌无力患者的2b期临床开发中，以及系统性红斑狼疮的2期开发中，并计划在其他自身免疫适应症中进行2期篮子试验。该公司的临床阶段管道还包括Descartes-15，一种下一代自体抗BCMA mRNA CAR-T。