12 月 4 日，CDE 官网显示，抗 CD19 单链抗体嵌合抗原受体 T 细胞注射液（CAR-T 疗法，永泰瑞科）、JL15003 注射液（溶瘤病毒产品，杰科生物）和 GC101 腺相关病毒注射液（AAV 基因疗法，锦篮基因）三款创新药拟纳入突破性疗法。

拟定适应症：B 细胞急性淋巴细胞白血病

抗 CD19 单链抗体嵌合抗原受体 T 细胞注射液（又名CAR-T-19）是一种通过基因工程手段将识别 CD19 特异性 B 细胞抗原的单链抗体整合到患者自身 T 细胞上的细胞免疫治疗药物，回输后 T 细胞具有杀死表达 CD19 的 B 细胞肿瘤的能力，从而达到治疗 B 细胞恶性血液病的目的。

目前 CAR-T-19 已有 3 项适应症获批临床或正在开展临床，分别为 B 细胞急性淋巴细胞白血病（ II 期临床试验）、 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（ I 期临床试验）和治疗急性淋巴细胞白血病（获批临床）。

GC101 是一种携带正常 SMN1 基因表达单元的重组 9 型腺相关病毒载体（AAV9），通过鞘内注射一次性给药，使 SMN1 基因在运动神经元细胞表达，从而改善运动神经元等受累细胞的功能，辅以呼吸及运动康复训练，可以改善提高 SMA 患者呼吸及运动能力。

2022 年 10 月，GC101 首次获批临床，用于 1 型 SMA，这也是国内外首个以鞘内给药方式对 1 型 SMA 进行干预治疗的 AAV 基因治疗方案。随后锦篮基因又拓展适应症至 2 型 SMA 和 3 型 SMA。