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CDE:两药品列入“关爱计划”
发布时间: 2024-11-22     来源: 蒲公英Ouryao

转自:国家药监局审评中心   编辑:wangxinglai2004

 

近日,国家药监局审评中心发布了关爱计划项目通知,涉及两个品种分别为Fitusiran注射液和羟钴胺注射液。

01 Fitusiran注射液  
图片依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作(“关爱计划”)申报指南》,现将Fitusiran注射液纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:  
品种名称:Fitusiran注射液  
申报单位:GenzymeCorporation  
适应症:本品适用于作为常规预防治疗,用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。  
申报阶段:D阶段-上市申请前/上市申请阶段。  
工作要点:计划在临床试验中开展患者定性访谈研究,在上市后研究阶段收集与评估安全性、有效性及在使用fitusiran前后血友病治疗体验等相关的患者体验数据。
02 羟钴胺注射液
图片
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作(“关爱计划”)申报指南》,现将羟钴胺注射液纳入“关爱计划”,试点项目的基本信息如下:  
品种名称:羟钴胺注射液  
申报单位:华润双鹤药业股份有限公司  
适应症:本药物适用于儿童甲基丙二酸血症(MethylmalonicAcidemia,MMA)伴或不伴同型半胱氨酸血症患者代谢紊乱的治疗。  
申报阶段:A阶段-研发立项阶段。  
工作要点:在研发立项阶段,进行患者详细调研问卷收集,为后续药物的开发、剂型等提供依据;同时进一步丰富MMA疾病自然史的数据。

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