日前，Supernus Pharmaceuticals公布其潜在“first-in-class”在研小分子疗法SPN-820用以治疗抑郁症（MDD）成人患者的探索性开放标签2a期临床研究的积极数据。分析显示，接受该疗法治疗的MDD患者的自杀意念减少了80%。目前一项评估SPN-820用于治疗约227名难治性抑郁症成人患者的2b期临床研究正在进行中。

这次所公布的2a期研究检视了每三天使用一次2400毫克SPN-820作为抗抑郁基础治疗的辅助疗法的安全性和耐受性。该研究纳入了40名受试者，其中38名完成了10天的治疗期。

这次公布的新数据表明，SPN-820的疗效迅速，患者接受治疗4小时后，分别有50.0%和35.0%的患者产生蒙哥马利阿斯伯格抑郁量表（MADRS）所评估的应答（评分减少≥50%）和MADRS缓解（MADRS评分≤10）。此数值到第10天则进一步改善至84.2%和63.2%。此外，患者的自杀意念减少了80%（从基线时的12.5%到第10天时的2.6%）。SPN-820的耐受性良好，不良事件（AE）很少，因AE导致的停药率低（2.5%）。

SPN-820是一款在研、潜在“first-in-class”的口服小分子疗法，可调节大脑中雷帕霉素复合物1（mTORC1）靶点，通过细胞内机制增强突触功能。