今日，致力于开发B细胞疗法的Be Biopharma宣布达到多个关键里程碑。用于治疗血友病B的主打项目BE-101进入临床开发阶段；同时该公司宣布选定第二个候选药物，用于治疗低磷酸酶症（HPP）。这两个项目均基于Be Biopharma公司强大且高效的B细胞药物（BCM）平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。

该公司最近达到的里程碑包括：

2024年5月，Be Biopharma宣布其潜在“first-in-class”B细胞疗法BE-101的IND申请获得FDA的许可。BE-101的设计目的是无需预处理，即可让B细胞持续产生恒定水平的凝血因子IX，具有持久性、可重复给药性及可滴定性。首个人体临床试验BeCoMe-9已开始招募患者，这是一项多中心的人体剂量递增研究，旨在评估BE-101在中度至重度血友病B成人患者中的安全性和初步疗效。FDA最近已授予BE-101快速通道资格。

该公司宣布BE-102已被选为治疗HPP的候选药物，HPP是一种严重的遗传疾病，具有极高的未满足医疗需求。它的特征是由于ALPL基因的功能缺失突变，导致碱性磷酸酶（ALP）活性不足，从而引起骨骼和牙齿的发育不良和脆弱。现有的获批疗法需要每周多次注射，且仅限于儿科发病的形式。此前展示的数据表明，BE-102有潜力在体内生成活性ALP并且持续维持ALP水平。

该公司还宣布已完成8200万美元的融资，得到了多家风险投资公司和医药公司的支持，包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、百时美施贵宝和武田创投。获得资金将用于实现BE-101的临床概念验证，并推进BE-102的开发。