PTC Therapeutics日前宣布,美国FDA接受在研疗法sepiapterin的新药申请(NDA),并将在明年7月29日前完成审评。本次NDA申请的适应症为治疗所有年龄段和不同疾病亚型的苯丙酮尿症(PKU)儿童和成人患者。此外,该公司还宣布,3期临床试验APHENITY的结果最近已发表在著名医学期刊《柳叶刀》上。
《柳叶刀》发表的3期临床试验结果显示,接受sepiapterin治疗的患者平均苯丙氨酸减少63%。值得一提的是,超过80%的患者血液苯丙氨酸水平降低到美国和欧盟对PKU儿童和成人患者苯丙氨酸水平的目标指标以下。
四川省医药保化品质量管理协会第七届五
四川省医药保化品质量管理协会第七..关于举办四川省药品生产企业拟新任质量
各相关企业: 新修订的《中华人..四川省医药保化品质量管理协会关于召开
各相关单位: 经研究,四川省医..四川省医药保化品质量管理协会赴中国医
为及时了解行业发展,学习、领会国..宣贯党的二十届三中全会精神 推动协会
在金秋九月,高热酷暑气温下,为学..四川省医药保化品质量管理协会召开第七
四川省医药保化品质量管理协会第七..冉文萍秘书长拜访四川省医药保化品质量
近日,成都高新区生物产业联合会秘..关于启用《药品生产企业质量受权人培训
各相关企业: 四川省医药保化品..关于收取2024年度会费的通知
各会员单位: 在过去的一年里,..四川省医药保化品质量管理协会章程
会徽设计说明: 本标志以表现四..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应急指
四川省应对新型冠状病毒肺炎疫情应..