日前，Immusoft公布首位接受其工程化B细胞疗法ISP-001治疗的1型黏多糖贮积症（MPS I）患者的积极结果。根据新闻稿，ISP-001是首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法。初步数据显示，该患者的疾病生物标志物指标获得改善，在接受一次ISP-001治疗8个月后，已停止使用标准酶替代疗法（ERT）。

ISP-001是一款经过基因工程改造的自体B细胞疗法，使用非病毒载体将表达α-L-艾杜糖苷酶的转基因引入B细胞中，让经过改造的B细胞生成治疗性蛋白。这些细胞输注回患者体内可成为患者体内的蛋白“生产工厂”，可以长期生产大量治疗性蛋白，从而改善患者症状。