美国 FDA 前代理局长、前药品中心主任 Janet Woodcock 最近加入了 Every Cure 组织,这是一个搜索数千种现有药物以查看是否有药可以治愈难以治疗的疾病的组织。
Woodcock 作为曾经 FDA 最有影响力的人物之一,今年一月份从 FDA 退休,现已加入该组织的董事会。她表示,“我认为他们的方法很有意思。他们试图绘制途径,然后与现有产品相匹配。我不相信他们每次都会成功,但我认为可能会在已经开发出来的药物中发现一些遗珠来帮助新的疾病患者。”
Woodcock 表示,在大多数情况下,她不会在任何类型的董事会中任职。她拒绝了营利性公司的董事职位,一方面是因为可能存在利益冲突,另一方面是因为她不确定这些公司是否需要她的帮助。但她在考虑像 Every Cure 这样的非营利性组织的职位时也很谨慎,因为她很珍惜自己的时间。她表示,很享受现在不再有一个拥有 5000 人的组织向她汇报工作的时间。Every Cure 的职位是无薪的。
Woodcock 表示,她之所以被 Every Cure 吸引,是因为这个组织的使命与她在 FDA 工作时最大的兴趣之一相一致:开发罕见病药物。她是这个领域的支持者,但有时也引发争议。比如,她曾否决 FDA 审评人员的意见,强力支持批准一种肌萎缩症药物。
Every Cure 组织由 David Fajgenbaum 医生领导。当他还是一名年轻的医学院学生时,他患上了一种罕见的疾病,这种疾病使他运动员般强壮的身体变得肿胀和虚弱,有五次都濒临死亡。他甚至已经宣读了临终遗言。最后他自己的研究促使他的医生尝试一种现有的药物 — 移植药物西罗莫司,这种药物使他的病情得到缓解。这一经历促使他成立一个专注于自己疾病(Castleman 病)的患者权益组织。之后他的视野逐渐扩大,现在 Every Cure 正在寻找可以帮助无数罕见病患者的治疗方法。
据 Every Cure 统计,目前有超过 18,500 种已知疾病,但只有 4000 种疾病在美国有治疗药获批。通常,药物的作用方式很复杂,有些药物针对多种分子机制。Fajgenbaum 认为,在尝试合成一种全新的实验药物来治疗一种疾病之前,为什么不看看老药物是否有效呢?
但计算起来很难。Fajgenbaum 表示,一种药物和一种疾病之间有 7500 万种潜在匹配。像 Every Cure 这样的组织只能考虑一次对少数几种药物进行临床试验。而这就是人工智能的意义所在。
Woodcock 表示,“制药公司正在研究途径,然后尝试使用人工智能设计分子进行干预。但 Every Cure 的想法是,可能已经存在分子。现在制药企业不会研究这些分子,因为它们通常没有专利保护期。但我认为这个想法很好,无论是药物设计还是重新利用。我认为会有回报,因为人类大脑做不到这一点。”
Fajgenbaum 很清楚,人工智能本身也无法做出决定。它所做的是识别一系列潜在的匹配,然后,Every Cure 的首席医疗官 Richard Riese 将与他的团队一起筛选这些可能性,寻找可以在研究中测试的药物,看看它们是否可能对患者有益。
人工智能也会犯错,但 Fajgenbaum 相信基于人工智能的方法将产生重要的药物。他指出,有些药物甚至已经有临床证据表明有益,即使医生尚未充分探索这种潜力。例如,二甲双胍,一种糖尿病药物,用于预防长期新冠;亚叶酸钙,一种与一些化疗一起服用的叶酸衍生物,用于帮助一些患有自闭症谱系障碍的人;以及 TNF 抑制剂,如 Humira 或 Enbrel,用于治疗一种罕见的疾病 — DADA2 综合征。
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