在刚刚结束的2024年9月份，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共计将10款新药纳入突破性治疗品种。其中，有5款新药拟开发用于癌症治疗，这些抗癌在研药物包括溶瘤病毒产品、靶向BCMA的ADC、HER2靶向小分子抑制剂、EZH2小分子抑制剂、EGFR×HER3双抗ADC等等。

纳入“突破性治疗药物”名单的新药往往针对严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病，且在临床试验中显示效果或安全性具有明显优势。纳入”突破性治疗品种“有助于缩短新药研发周期，使患者能更快获得更优质的治疗方案。

中生复诺健：VG161

作用机制：抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒

适应症：晚期肝细胞癌

中生复诺健生物VG161注射液被CDE纳入突破性治疗品种，适应症为经标准治疗失败的晚期肝细胞癌（HCC）。根据复诺健生物新闻稿，VG161是一种基于Ⅰ型单纯疱疹病毒（HSV-1）构建的新型抗肿瘤免疫增强型溶瘤病毒，它携带4个外源性免疫调控基因IL12、IL15/15Rα（IL15和IL15受体α亚基）和PD-L1阻断肽（PDL1B）。根据复诺健生物新闻稿介绍，临床试验数据展示，VG161单药治疗在既往接受过包括检查点抑制剂在内的二线治疗失败的肝细胞癌患者中获得了显著的临床获益，相比对照组总生存期（OS）显著延长。

葛兰素史克（GSK）：注射用belantamab mafodotin

作用机制：靶向BCMA的ADC

适应症：多发性骨髓瘤

葛兰素史克申报的注射用belantamab mafodotin（商品名：Blenrep）被CDE纳入突破性治疗品种，与硼替佐米和地塞米松联合，用于治疗既往接受过至少一种治疗的多发性骨髓瘤成年患者。Blenrep是一款靶向BCMA的抗体偶联药物（ADC）。该产品此前已经于2020年获得FDA加速批准，治疗既往接受过至少4种疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者。根据GSK彼时新闻稿，这是全球首个获批的靶向BCMA的疗法。

今年6月，GSK在投资者会议上公布Blenrep在2线及以上治疗RRMM患者的3期试验DREAMM-7与DREAMM-8中取得亮眼结果。分析显示，接受Blenrep联合疗法患者的中位无进展生存期（PFS）为36.6个月，较活性对照组患者的13.4个月多了近2年，接受Blenrep联合疗法患者的疾病进展或死亡风险降低了近60%，达成该试验的主要终点。

信诺维医药：XNW5004片

作用机制：新一代EZH2小分子抑制剂

适应症：外周T细胞淋巴瘤

信诺维医药申报的XNW5004片被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗复发或难治性外周T细胞淋巴瘤。XNW5004是新一代EZH2小分子抑制剂，作为表观遗传学药物，它可调节抑癌基因的表达从而抑制肿瘤生长。该产品它在血液瘤、前列腺癌等适应症中已显示出较好的抗肿瘤疗效，目前正处于2期临床。

根据研究人员在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上公布的1期临床试验数据，XNW5004在各个剂量组和各瘤种中均展现出良好的抗肿瘤疗效，且具有良好的安全性和耐受性。此外，从作用机制上看，XNW5004有可能提高AR抑制剂、PARP抑制剂和抗PD-1治疗的疗效。

武田（Takeda）：TAK-861片

作用机制：OX2R激动剂

适应症：发作性睡病1型

武田在研的TAK-861片被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为发作性睡病1型（NT1）。TAK-861是一种口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，激活食欲肽2受体的激动剂可能替代内源性食欲肽，激活促进清醒的信号通路。今年6月，武田宣布TAK-861在治疗1型发作性睡病的2b期临床试验中获得的积极结果。主要终点显示，在维持清醒测试（MWT）中，所有剂量组与安慰剂组相比，在推迟睡眠发生指标上均表现出统计学显著和具有临床意义的改善。且改善在8周内持续保持。

恒瑞医药：SHR-1918注射液

作用机制：ANGPTL3单克隆抗体

适应症：纯合子家族性高胆固醇血症

恒瑞医药SHR-1918注射液被CDE纳入突破性治疗品种，针对适应症为纯合子家族性高胆固醇血症。SHR-1918是恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）单克隆抗体，它通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的LDL-C和甘油三酯（TG）水平。研究表明其产品半衰期为29.4至53.5天。该产品目前正在针对纯合子家族性高胆固醇血症患者开展2期临床，产品用药方式为皮下注射，4周给药一次。

根据恒瑞医药公开资料，1期研究结果显示，SHR-1918在降低血清LDL-C和TG水平方面表现出显著效果，并具有剂量依赖性，300mg及以上剂量水平的LDL-C降低超过30%，持续64天以上，最高达49.1%；TG降低超过50%，持续85天以上，最高达82.8%。

智康弘义：SC0062胶囊

作用机制：ETA拮抗剂

作用机制：伴有蛋白尿的IgA肾病

智康弘义研发的SC0062胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，拟用于治疗伴有蛋白尿的IgA肾病。SC0062是一款针对慢性肾脏病进行全新分子设计，具高选择性的内皮素受体A（ETA）拮抗剂，可以改善肾血流量、减少蛋白尿、减轻炎症和纤维化过程。今年7月，智康弘义宣布SC0062在针对慢性肾病（CKD）的2期临床试验2-SUCCEED中达到了减少蛋白尿的主要终点。同时该产品还具有明确的剂量依赖性和良好的安全性。

罗氏（Roche）：ZN-A-1041肠溶胶囊

作用机制：HER2靶向小分子抑制剂

适应症：HER2阳性晚期脑转移乳腺癌

赞荣医药申报的ZN-A-1041肠溶胶囊被CDE纳入突破性治疗品种，联合卡培他滨和曲妥珠单抗用于既往接受过含曲妥珠单抗治疗进展的HER2阳性晚期脑转移乳腺癌患者。ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制剂，具备高度血脑屏障通透性。罗氏此前与赞荣医药达成协议，以总额约6.8亿美元收购这款在研药物全球权益。

2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会披露了ZN-1041的临床前和早期临床数据。研究结果显示，在19例至少两次肿瘤评估的HER2+脑转移乳腺癌（BCBM）患者中，ZN-1041联合卡培他滨和曲妥珠单抗的总客观缓解率（ORR）为78.9%， 颅内ORR（iORR）为73.7%，疾病控制率（DCR）为100%。

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