2024年9月,国内共有7家生物医药企业完成融资。 在细分赛道上,包括专注于基因编辑疗法的贝斯生物;专注于小分子药物开发的盛世泰科;专注于抗体药物研发的天辰生物;专注于小核酸药物研发的赫吉亚生物;专注于膜蛋白创新药开发的晶蛋生物;专注于内分泌和代谢领域创新药开发的君合盟;专注于改良型新药研发的惠永药研。 一 基因编辑疗法
贝斯生物成立于2021年,是一家专注于基因编辑领域基础创新的技术驱动型创新企业。公司致力于开发世界首创的细胞疗法和基因编辑产品,尤其在癌症和遗传疾病治疗方面显示出巨大潜力。贝斯生物在基因编辑领域开发了一系列核心技术,包括ePE引导编辑、AccuBase®基因编辑系统、CasH基因编辑技术、BEAT-CART技术以及体内靶向递送技术;其中,AccuBase®基因编辑系统具有全球自由实施(FTO)的特点,能够在体外和体内进行高效且零脱靶的基因编辑;该系统也是世界上首个使用碱基编辑赋予NK细胞靶向特异性的疗法。在对外合作方面,贝斯生物已将其AccuBase®基因编辑技术非独家授权给了国际领先的CAR-T细胞治疗公司,并与农业企业合作,利用碱基编辑技术开发无刺鱼,探索其在作物改良和家畜遗传改造方面的应用。
二 小分子药物
盛世泰科是一家处于商业化阶段的生物科技公司,核心团队拥有几十年国际化药品全生命周期的从业经验,致力于优质化与差异化的小分子创新药研发与产业化。公司凭借集成化药物研发技术平台和多元化的商业视野,搭建了覆盖降糖、抗癌和自身免疫等丰富的创新药管线。目前,公司新一代高选择性DPP-4抑制剂森格列汀处于NDA阶段,用于治疗2型糖尿病;此外,公司还开发了多款进入临床阶段的抗肿瘤药物,其中高选择性CXCR4拮抗剂CGT-1881,以及FGFR/VEGFR双靶点抑制剂CGT-6321,有望成为实体瘤领域潜在的first in class药物。
三 抗体药物 四 小核酸药物
天辰生物成立于2020年10月26日,是研发大分子创新药的生物技术公司,拥有三大创新生物药技术平台:Sundoma、InCibitor 和NeXine均具有完整自主知识产权。公司研发管线围绕“过敏和补体”双赛道,覆盖呼吸、皮肤、肾科、血液科、罕见病等自身免疫疾病;其中,新一代抗IgE抗体LP-003正在开发用于过敏、慢性荨麻疹、哮喘等多个适应症;此外,全球首创的补体双功能抗体LP-005有望在肾科(IgA肾等)、眼科及神经科等领域开辟全新治疗路径。据悉,天辰生物将在近期完成LP-003和LP-005的美国IND申报,并动海外桥接临床研究,这是公司海外布局的首个重大里程碑,为公司实现全球化发展的战略目标奠定坚实基础。
赫吉亚生物致力于siRNA领域递送技术平台的构建及药物研发,目前拥有多个自主知识产权的siRNA递送技术平台,其中MVIP递送平台为全球首创的siRNA双位点偶联GalNAc递送技术,不仅提高了siRNA在体内的稳定性,而且展现出更优的siRNA递送效率。DDP是公司打造的二代肝源性疾病siRNAs递送技术平台,可以同步递送两条或多条siRNAs,可用来开发针对多靶点、多机制介导的复杂或难治性疾病。NSDP是公司针对神经系统疾病开发的siRNA递送技术平台,不仅可以靶向中枢神经系统(CNS),也可以靶向外周神经(PNS)。基于上述平台,公司管线主要聚焦在肝源性疾病、心脑血管及代谢性疾病、补体介导相关疾病、神经系统疾病等疾病领域。
五 膜蛋白创新药
晶蛋生物成立于2019年8月,致力于神经精神类疾病、慢性肾病及心血管疾病的药物研发,公司建立了全球独特离子通道靶点小分子和蛋白药物技术平台IonFire平台(小分子药物)和BigC平台(大分子药物),并配套四大工具平台:离子通道新靶点发现、活性测试、蛋白结构解析和大分子药物开发,构筑了强大的技术壁垒,解决了药物发现成功率低和副作用大等行业瓶颈。
六 内分泌及代谢领域药物
君合盟成立于2020年11月,是一家专注于重组蛋白创新药物及合成生物学领域创新产品开发的生物科技公司。公司研发管线布局围绕严肃医疗、消费医疗、代谢等拥有广阔市场的前沿蛋白药物领域,已实现包括重组I/III型人胶原蛋白原液及制剂、重组A型肉毒毒素等在内的高端重组蛋白产品的规模化放大。
七 改良型新药
惠永药研成立于2018年5月,拥有多个高端制剂关键技术研究平台;公司专注于改良性新药研发,产品涵盖靶向多肽偶联药物、长效注射制剂、纳米晶、纳米胶束、新型吸入制剂、缓控释制剂等各种高端制剂,其自主开发的纳米胶束技术、靶向多肽偶联药物技术、新型吸入给药技术均属国际领先。目前,公司研究领域聚焦于抗肿瘤药、镇痛药、心脑血管药和儿童用药,已有1个一类新药、4个二类新药处于临床阶段,1个仿制药获得生产批件。
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