9月28日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，诺华（Novartis）盐酸伊普可泮胶囊以注册分类5.1类申报的新适应症上市申请获得受理，具体适应症尚未披露。伊普可泮是一款特异性补体B因子口服抑制剂。公开资料推测其本次申报的适应症可能为用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平。针对该适应症，伊普可泮已经于今年8月获得美国FDA批准。

截图来源：CDE官网

伊普可泮胶囊（iptacopan，LNP023）是一种口服特异性替代补体途径因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。这款产品曾被行业媒体Evaluate列为10款值得关注的潜在重磅疗法之一。

在全球范围内，伊普可泮在2023年12月获得FDA批准上市，成为治疗成人阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）的首个口服单药疗法。今年8月，FDA再次批准伊普可泮新适应症，用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。

在中国，伊普可泮于今年4月获NMPA批准首个适应症，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。9月5日，该产品的第三项上市申请获CDE受理，并拟纳入优先审评。本次是伊普可泮第四次在中国申报上市。

根据诺华此前公开资料，FDA批准伊普可泮用于降低成人IgA肾病（IgAN）患者的蛋白尿水平这一拓展适应症，主要基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估伊普可泮的疗效和安全性。

中期分析数据显示，与接受安慰剂和支持性治疗的患者相比，伊普可泮治疗组患者在接受治疗9个月后蛋白尿减少38.3%，达到试验主要终点。该试验的另一项主要终点是通过测量24个月内年度eGFR斜率来评估伊普可泮减缓IgAN进展的能力，该数值预计在2025年研究完成时公布。

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网，诺华正在中国开展针对IgA肾病患者的两项国际多中心（含中国）3期临床研究，分别旨在评价伊普可泮相比安慰剂对原发性IgAN患者蛋白尿减少和减缓疾病进展的疗效和安全性；以及评估开放标签伊普可泮的长期安全性和耐受性。