丨存在严重缺陷，国家药监局暂停进口、销售和使用Dr.Reddy’s Laboratories Ltd.盐酸托莫西汀胶囊

9月1日，据国家医保局官网消息，经国家药监局检查，Dr. Reddy's Laboratories Ltd.的盐酸托莫西汀胶囊在原料药管理方面存在严重缺陷，未采取有效措施确保所使用原料药的有效期符合我国注册要求，另外在工艺验证、质量控制等方面存在缺陷，不符合我国《药品生产质量管理规范(2010年修订)》要求。2024年8月30日，国家药监局发布公告，暂停进口、销售和使用该产品。经国家组织药品联合采购办公室相关成员单位集体审议，该企业违背在申报材料中作出的承诺，违反《全国药品集中采购文件(GY-YD2023-2)》有关条款，联合采购办公室决定取消Dr. Reddy's Laboratories Ltd.的盐酸托莫西汀胶囊中选资格，同时将该企业列入“违规名单”，暂停该企业自2024年8月30日至2026年2月28日参与国家组织药品集中采购活动的申报资格。（人民网）

丨CDE就疫苗临床试验技术指导原则征求意见

9月3日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网发布消息。随着《疫苗管理法》、《药品注册管理办法（2020年）》等法律法规的出台，新方法、新技术在疫苗领域的应用以及监管科学的不断发展，有必要对其进行更新。为了更好地适应当前疫苗临床研发与评价需求，国家药品监督管理局药品审评中心起草了《疫苗临床试验技术指导原则（修订稿）（征求意见稿）》。（CDE）

丨海南自由贸易港药品、医疗器械实施“零关税”

9月5日，财政部等部门公告称，经国务院同意，现将海南自由贸易港药品、医疗器械“零关税”政策通知如下：全岛封关运作前，对在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内注册登记具有独立法人资格并经认定的医疗机构、医学教育高等院校、医药类科研院所，进口本通知第三条规定的药品、医疗器械，并按本政策规定使用的，可免征进口关税、进口环节增值税。符合享受政策条件的有关单位进口药品、医疗器械，自愿缴纳进口环节增值税的，可在办理减免税手续时提出申请。符合享受政策条件的有关单位名单，由先行区管理局会同海南省卫生健康、药品监督管理、教育、科技、财政部门，以及海口海关、国家税务总局海南省税务局等认定，动态调整，并函告海口海关、国家税务总局海南省税务局。（财政部）

丨锐正基因新药获美国FDA临床批准

9月2日，锐正基因（Accuredit）宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可，拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。ART001目前正在中国开展临床1期试验。ART001注射液由锐正基因研发，通过脂质纳米颗粒（LNP）将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏，对TTR基因进行编辑，从而阻断TTR蛋白的表达，从根源上避免产生淀粉样物质异常沉积。由于体内基因编辑药物有潜力终生只需用药一次即可停止病情进展甚至逆转和”治愈“疾病，有望为患者带来新的治疗方法。体内基因技术平台以脂质纳米颗粒（LNP）作为递送载体，不需使用病毒和细胞，有望大幅度降低新药研发生产成本。（锐正基因）

丨先声药业一款脑卒中创新药在美国获突破性疗法认定

9月2日，先声药业宣布，脑卒中在研创新药先必新舌下片（依达拉奉右莰醇舌下片）获FDA突破性疗法认定，用于治疗急性缺血性脑卒中（AIS）。据悉，这是全球脑卒中治疗领域首个被FDA认定为突破性疗法的创新药。此次突破性疗法认定是基于先必新舌下片在前期临床研究中展现的显著疗效指标改善。一项在中国进行的治疗急性缺血性脑卒中多中心、随机、双盲、平行、安慰剂对照III期临床研究数据显示，相较于安慰剂，先必新舌下片显著改善急性缺血性脑卒中患者治疗后神经功能恢复及独立生活能力，达到预期疗效终点，安全性良好。（先声药业）

丨步长制药长效 EPO 药物报上市

9月3日，CDE网站显示，步长制药的艾帕依泊汀α（rhEPO-Fc）申报上市，用于治疗慢性肾病贫血。艾帕依泊汀α是步长制药开发的一款促红细胞生成素-Fc（EPO-Fc）融合蛋白，属于长效EPO药物。步长制药已经完成了艾帕依泊汀α的一项多中心、随机、开放、阳性药对照的 III 期临床研究，该研究通过对比艾帕依泊汀α和重组 EPO 阿法依泊汀，来评估艾帕依泊汀α在施行血液透析的中国慢性肾脏病贫血患者中用于维持治疗的有效性和安全性。该试验已经于 2023 年 4 月完成试验，但是试验结果尚未公布。（步长制药）

丨信达生物双抗癌症新药获FDA快速通道资格

9月4日，信达生物宣布其PD-1/IL-2α-bias双特异性抗体融合蛋白IBI363获得美国FDA授予快速通道资格（fast track designation, FTD），拟定适应症为既往接受过至少一线含PD-1/L1检查点抑制剂系统性治疗后进展的局部晚期或转移性黑色素瘤（脉络膜黑色素瘤除外）。目前，信达生物正在中国、美国、澳大利亚同时开展1/2期临床研究探索IBI363在各种晚期恶性肿瘤的有效性和安全性。IBI363是由信达生物自主研发的潜在“first-in-class”PD-1/IL-2双特异性融合蛋白，同时具有阻断PD-1/PD-L1通路和激活IL-2通路两项功能。（信达生物）

丨岸迈生物BCMA×CD3双抗授权海外

9月4日，岸迈生物（EpimAb Biotherapeutics）以及Vignette Bio宣布，双方就岸迈生物靶向BCMA的T细胞接合（TCE）分子EMB-06，达成了一项授权许可协议。根据该协议规定，岸迈生物将授予Vignette在大中华区（包括中国大陆，香港，澳门和台湾地区）以外开发和商业化EMB-06的独家权利，而岸迈生物将保留EMB-06在大中华区的权利。岸迈生物将以现金和Vignette股权的形式收取总计6000万美元的首付款对价，并将有权收取最多5.75亿美元的开发、上市、和商业化的里程碑付款，以及基于净销售额的收入分成。（岸迈生物）